EDG-7500 يواصل المرحلة 2 من تجربة HCM مع فوائد مزدوجة في وظيفة الساركوماير وملف السلامة

شركة Edgewise Therapeutics (EWTX) كشفت عن تقدم كبير في برنامجها التطويري السريري لعلاج تضخم عضلة القلب. نجحت الشركة في إتمام الجزأين B و C من تجربة المرحلة الثانية CIRRUS-HCM التي تقيم EDG-7500، في حين تظهر النتائج المؤقتة من الدراسة المستمرة في الجزء D أن هناك توقيع سلامة مطمئن يميز هذا المنظم لمركب الساركومير القلبي عن الأساليب المنافسة.

فهم الحاجة غير الملباة في HCM

لا يزال تضخم عضلة القلب الوراثي هو الاضطراب القلبي الوراثي الرائد، ويؤثر على حوالي واحد من كل 500 شخص. بالإضافة إلى العامل الوراثي، يواجه مرضى HCM تحديات كبيرة في جودة الحياة تشمل زيادة خطر الوفاة المفاجئة، والاضطرابات النظمية، وفشل القلب التدريجي. غالبًا ما تتسبب الخيارات العلاجية الحالية في مضاعفات ضعف الانقباض، مما يخلق فجوة سريرية لبدائل علاجية أكثر أمانًا تحافظ على وظيفة القلب الطبيعية.

كيف يعمل آلية وظيفة الساركومير لـ EDG-7500

يعمل EDG-7500 كمعدل انتقائي عن طريق الفم لمركب الساركومير القلبي، مستهدفًا الآلية الانقباضية الأساسية للقلب. من خلال تعديل وظيفة الساركومير لتقليل سرعة الانقباض المبكر مع تعزيز استرخاء القلب خلال المرحلة الانبساطية، يعالج الدواء الفيزيولوجيا المرضية لـ HCM دون الإضرار بالأداء الانقباضي—وهو تمييز حاسم عن الأساليب السابقة لمثبطات الميوسين.

نتائج التجارب عبر أنواع HCM الفرعية

أثبت الجزء A مفهوم الفكرة في أبريل 2025، مع دراسة جرعة لمدة أربعة أسابيع أظهرت تحسينات سريرية سريعة تشمل تقليل تدرج LVOT وتحسين نتائج المرضى المبلغ عنها. من الجدير بالذكر، لم يحدث انخفاض كبير في معدل إخراج البطين الأيسر (LVEF).

كشف مجموعة HCM الانسدادية التي تم تسجيلها في الجزء B عن تحسينات تعتمد على الجرعة عبر عدة مؤشرات سريرية: انخفاض NT-proBNP، تحسين درجات استبيان كنساس سيتي لقصور القلب، تحسين الفئة الوظيفية وفقًا لجمعية القلب الأمريكية، وتقليل تدرجات تدرج مخرج البطين الأيسر.

مددت نتائج الجزء C إلى مرضى HCM غير الانسدادي، موضحة تحسينات NT-proBNP واتجاهات وظيفة الانبساطية المواتية، مما يؤكد أن تحسين وظيفة الساركومير يفيد كلا النمطين من HCM.

بيانات السلامة من دراسة الجزء D المستمرة

تعزز البيانات المؤقتة من الجزء D ميزة تحمل EDG-7500. أظهر المركب عدم وجود انخفاضات ذات دلالة سريرية في LVEF وغياب حالات الرجفان الأذيني التي تم اكتشافها تحت المراقبة القلبية المستمرة—وهي نتائج تميز ملف السلامة الخاص به بشكل كبير عن العوامل المستهدفة للساركومير البديلة.

جدول التطوير وأداء السهم

تتوقع شركة Edgewise إصدار مجموعة البيانات الكاملة لمدة 12 أسبوعًا من الجزء D في الربع الثاني من 2026، مع بدء المرحلة 3 المستهدف في نهاية عام 2025. كان رد فعل السوق إيجابيًا، حيث تم تداول EWTX عند 22.75 دولار في النشاط قبل السوق، بزيادة قدرها 4.62%. على مدى العام الماضي، تراوح سعر السهم بين 10.60 و30.48 دولار.

قد يقلل الحفاظ على الوظيفة الانقباضية من خلال آلية EDG-7500 بشكل كبير من متطلبات المراقبة السريرية وربما يوسع من فئة المرضى المؤهلين بعد الموافقة التنظيمية.