Argenx suspend l'expansion de la maladie de Graves ophtalmologique : ce que l'échec de l'essai UplighTED signifie pour son pipeline

L’ambitieuse avancée d’Argenx SE contre la maladie de la thyroïde oculaire a rencontré un obstacle important. La société belge de biotechnologie a annoncé l’arrêt de son programme clinique Phase 3 UplighTED, évaluant Efgartigimod PH20 SC pour les maladies oculaires thyroïdiennes modérées à sévères, suite à une recommandation futile de son Comité indépendant de surveillance des données (IDMC). Cette annonce a déclenché une vive réaction du marché, l’action ayant chuté de plus de 6 % lors des échanges avant le marché après la décision.

Pourquoi l’épreuve a échoué et ce que cela signifie

La détermination de futilité par l’IDMC est intervenue après avoir examiné les données des patients non aveugles sur 24 semaines et les résultats d’analyses intermédiaires des études UplighTED. Ce n’était pas un problème de sécurité — c’était un problème d’efficacité. Le traitement n’a tout simplement pas démontré le bénéfice clinique qu’Argenx avait anticipé lorsqu’il a entrepris de traiter les maladies oculaires thyroïdiennes par une nouvelle approche immunologique.

L’entreprise avait positionné Efgartigimod PH20 SC comme une solution de ciblage immunitaire de précision, la différenciant des traitements traditionnels pour les yeux thyroïdiens comme les corticostéroïdes et les interventions chirurgicales. La maladie oculaire thyroïdienne touche environ 19 personnes pour 100 000 aux États-Unis, touchant principalement les femmes, avec des symptômes allant de la bombe oculaire et de la sécheresse à la douleur et à la diplopie.

Un revers pour une molécule par ailleurs réussie

L’arrêt représente un pivot stratégique, et non un problème fondamental lié à la plateforme pharmaceutique elle-même. Efgartigimod — dans le cadre de sa franchise VYVGART — reste approuvé par la FDA et commercialement réussi dans d’autres indicateurs. VYVGART est établi pour la myasthénie grave généralisée chez les patients AChR anticorps positifs, tandis que VYVGART Hytrulo (La formulation sous-cutanée combinant Efgartigimod alfa avec l’hyaluronidase) a également obtenu l’approbation de la FDA.

La performance financière du troisième trimestre 2025 en dit une partie : les ventes nettes de produits VYVGART ont atteint 1,13 milliard de dollars, soit une augmentation de 88 % en glissement annuel par rapport aux 0,6 milliard enregistrés au même trimestre 2024. Cette croissance solide des indicateurs existants souligne la base de revenus soutenant les efforts de R&D de l’entreprise.

En avant : analyse des données et orientation future

Plutôt que d’abandonner complètement la recherche sur les maladies oculaires thyroïdiennes, Argenx souhaite mener une analyse complète post-hoc des données accumulées afin d’identifier des perspectives potentielles pour de futures approches de développement. Les résultats de cette étude approfondie seront présentés lors d’une prochaine conférence médicale, ouvrant ainsi la porte à des stratégies alternatives dans ce domaine thérapeutique.

La clôture de l’action vendredi à 877,94 $, en baisse de 1,30 %, reflète la déception des investisseurs, bien que le moteur commercial sous-jacent des produits approuvés reste intact. Pour les investisseurs en biotechnologie qui suivent le pipeline de l’entreprise, ce résultat souligne l’imprévisibilité du développement en phase avancée malgré une justification préclinique prometteuse.