L'avantage de la mobilisation rapide de Burixafor : la percée de CXCL12 montre des promesses dans la thérapie des cellules souches du myélome

Exicure Inc. (XCUR) a vu son cours augmenter de plus de 65 % pour atteindre 8,69 $ lors des échanges après clôture, suite à des données cliniques encourageantes de phase 2 concernant son candidat expérimental Burixafor dans le traitement du myélome multiple. Les résultats positifs ont été dévoilés lors de la réunion annuelle ASH d’hier, marquant une étape importante pour cette nouvelle approche de la mobilisation des cellules souches.

Comprendre le mécanisme : Avantage de la blockade de CXCL12

Au cœur de l’innovation de Burixafor se trouve son mécanisme ciblant la signalisation de CXCL12. Le médicament agit en bloquant la liaison de CXCL12 aux récepteurs CXCR4 situés sur les cellules progénitrices hématopoïétiques (HPCs). Ce blocage déclenche une mobilisation rapide des cellules souches du moelle osseuse vers la circulation périphérique, où elles deviennent disponibles pour la collecte. Contrairement aux agents de mobilisation existants tels que plerixafor et motixafortide — qui nécessitent une pré-traitement nocturne — Burixafor montre une cinétique nettement plus rapide, atteignant des niveaux maximaux de cellules CD34+ dans le sang en seulement une heure après administration.

Résultats des essais cliniques : forte efficacité en autogreffe

L’étude de phase 2 a évalué Burixafor en association avec le propranolol et le facteur de stimulation des colonies de granulocytes dans l’optimisation de la collecte de cellules souches hématopoïétiques pour des patients atteints de myélome multiple préparant une autogreffe de cellules hématopoïétiques (AHCT).

Atteinte de l’objectif principal :
Sur 19 participants à l’étude, 17 patients (89,5 %) ont réussi à collecter le seuil requis d’au moins 2 × 10⁶ cellules CD34+ par kilogramme de poids corporel en deux séances de leucaphérèse. Seuls deux participants ont nécessité une troisième séance pour atteindre le nombre cible de cellules. Ce taux de réussite élevé en deux procédures souligne l’efficacité de la mobilisation par Burixafor.

Chronologie de la récupération après la transplantation :
Parmi ceux qui ont avancé vers la transplantation, la récupération médiane des neutrophiles s’est produite à 13 jours, tandis que la reconstitution des plaquettes a pris en moyenne 17,5 jours — des délais cohérents avec une greffe hématopoïétique réussie.

Contexte clinique : Panorama du traitement du myélome multiple

Le myélome multiple, une malignité affectant les plasmocytes de la moelle osseuse, présente des défis thérapeutiques tels que la suppression immunitaire, la détérioration osseuse et les complications rénales. La transplantation autologue de cellules hématopoïétiques (AHCT) reste la méthode thérapeutique standard pour les cas nouvellement diagnostiqués aux États-Unis, généralement après une chimiothérapie à haute dose. La réussite de l’AHCT dépend de manière critique d’une mobilisation et d’une collecte efficaces de cellules progénitrices hématopoïétiques suffisantes — domaines dans lesquels l’action rapide de blocage de CXCL12 par Burixafor montre un avantage clair.

Réception sur le marché et implications temporelles

La hausse spectaculaire de 65 % du cours de l’action reflète la confiance des investisseurs dans le potentiel de Burixafor à rationaliser le processus de collecte des cellules souches. La faisabilité d’une administration le jour même — où les patients reçoivent Burixafor et subissent une aphérèse le même jour — constitue une avancée significative par rapport aux thérapies existantes nécessitant des protocoles de préparation nocturnes. XCUR a clôturé la séance de trading précédente à 5,33 $, en gagnant 3,50 % ce jour-là.