パルトソチンが再びチャンスを得る：クリネティクスがカルチノイド症候群のための第3相試験を開始

Crinetics Pharmaceuticals (CRNX)、神経内分泌腫瘍患者の約20%を襲う衰弱性疾患であるカルチノイド症候群にパルトゥソチンが対処できるかどうかをテストするCAREFNDR第3相試験を開始したばかりです。

解決している問題

カルチノイド症候群は過酷です：制御不能な潮紅と下痢が日常生活を台無しにします。現在の治療法は？ほとんど効果がない月に一度の注射です。患者は不完全な緩和と定期的な診療の煩わしさに悩まされ続けています。

トライアルの仕組み

数字で見るCAREFNDR:

• 141人の成人が複数のサイトに登録しました
• 16週間のコントロールフェーズ: パルトスチン80mg毎日 vs プラセボ
• 主要な目標：12週目までに排出エピソードを減少させる
• セカンダリーフォーカス：排便頻度
• その後、長期的な耐久性をチェックするための104週間のオープンラベル延長

これが重要な理由

パルトソチンは、経口投与で1日1回のSST2受容体作動薬であり、これは注射とは異なる作用を持ち、服薬遵守の面で画期的な変化をもたらす可能性があります。第2相データは、発赤と下痢の両方において迅速かつ持続的な減少を示しており、これがクリネティクスが大きな展開を行う自信の理由です。

本当の物語：アクロメガリーを超えて拡大する

パルトソチン (PALSONIFY) は、希少な下垂体障害である先端巨大症のために2025年9月に発売されました。しかし、それはニッチ市場です。カルチノイド症候群が本当の賞です: より良い生活の質の結果は、これをより広範なプラットフォーム療法として位置付ける可能性があります。

Crineticsは2025年第3四半期時点で11億ドルの現金を保有しており、2029年までの資金を確保しています。これは潜在的な承認を得るまでの道筋です。

次は何ですか

癌腫瘍を超えて、Crineticsは複数のパイプラインを juggling しています：CRN09682 (抗腫瘍SST2ターゲティング)が初期段階にあり、アトゥメルナントの試験が先天性副腎皮質過形成およびクッシング症候群のために2026年中頃に増加する見込みです。

株のコンテキスト: CRNXは昨日2.17%下落して$41.97で終了しましたが、$24-$60 52週間の範囲内に留まっています。フェーズ3の触媒は通常ボラティリティを引き起こすため、登録の更新や中間的有効性データに注目してください。

これは、実際の未充足なニーズを持つ希少疾患の治療法です。もし第3相試験が成功すれば、CrineticsはPaltusotineを複数の内分泌疾患における重要な治療法として再定義できる可能性があります。