Argenx、甲状腺眼症の拡大を停止：UplighTED試験の失敗がパイプラインにもたらす意味

Argenx SEの甲状腺眼症への野心的な取り組みは、重要な障害に直面しています。ベルギーのバイオテクノロジー企業は、Efgartigimod PH20 SCを用いた中等度から重度の甲状腺眼症を評価するフェーズ3のUplighTED臨床プログラムの中止を発表しました。これは、独立データ監視委員会（IDMC）からの無効性勧告に従ったものです(IDMC)。この発表は市場に大きな反応を引き起こし、決定後のプレマーケット取引で株価は6%以上下落しました。

なぜ試験は失敗し、それが意味するもの

IDMCの無効性判断は、24週間の未盲検患者データとUplighTED研究の中間分析結果をレビューした後に下されました。これは安全性の懸念ではなく、効果の問題でした。治療は、Argenxが甲状腺眼症に対処するために新しい免疫学的アプローチを採用した際に期待した臨床的利益を示しませんでした。

同社はEfgartigimod PH20 SCを、従来のコルチコステロイドや外科的介入と差別化された精密免疫標的治療として位置付けていました。甲状腺眼症は、米国では約19人/10万人に影響を与え、主に女性に多く、眼球突出や乾燥、痛み、複視などの症状を伴います。

それまで成功していた分子の挫折

この中止は戦略的な方向転換を意味し、薬剤プラットフォーム自体の根本的な問題ではありません。Efgartigimodは、そのVYVGARTブランドの下で、他の適応症でFDAの承認と商業的成功を収めています。VYVGARTは、AChR抗体陽性患者の全身性重症筋無力症に承認されており、VYVGART Hytrulo(は、efgartigimodアルファとヒアルロニダーゼを組み合わせた皮下注射製剤で、こちらもFDA承認を得ています。

2025年第3四半期の財務実績は、その一端を示しています。VYVGARTの純売上高は11.3億ドルに達し、2024年第3四半期の6億ドルから88%の前年比増加を記録しました。この既存適応症での堅調な成長は、同社の研究開発努力を支える収益基盤を強化しています。

今後の展望：データ分析と将来の方向性

甲状腺眼症の研究を完全に放棄するのではなく、Argenxは蓄積されたデータの包括的な事後解析を行い、今後の開発アプローチに役立つ潜在的な洞察を見出す予定です。この詳細な調査の結果は、今後の医療会議で発表される予定であり、この治療領域における代替戦略の可能性も残されています。

株価は金曜日の終値で877.94ドル、1.30%下落しており、投資家の失望を反映していますが、承認済み製品からの商業的エンジンは依然として堅調です。バイオテク投資家にとって、この結果は、前臨床の合理性にもかかわらず、後期段階の開発の予測不可能性を改めて示しています。