InflaRx N.V. (IFRX)は、2025年5月に早期終了した皮膚壊死性膿皮症治療のためのVilobelimabに関する中止後の第3相調査の新たな事後解析を発表し、試験の早期終了にもかかわらず有望な二次的発見を明らかにしました。中止は、独立データ監視委員会の推奨により、中間的な有効性が不十分と判断されたためでしたが、完全なデータセットの詳細な分析により、経営陣が再評価に値すると主張する治療シグナルが見出されました。## 臨床上の課題と未解決のニーズ皮膚壊死性膿皮症は、重度の潰瘍性好中球性疾患であり、現在FDAの承認を受けた治療選択肢はありません。患者は慢性的で痛みを伴う創傷に苦しみ、標準的な介入に抵抗し、この希少疾患領域において重要な治療ギャップを生じさせています。InflaRxの試験は、この適応症において、2回連続の患者評価を通じて完全な標的潰瘍閉鎖を主要成功基準とした最初のランダム化比較試験であり、疾患の難治性を反映した厳格なエンドポイントです。## 試験対象集団とエンドポイントの達成状況調査には、期間中に54人の患者が登録され、そのうち30人が事前に設定された停止ルールにより治療を完了し、終了しました。主要な複合エンドポイントである完全な標的潰瘍閉鎖は、Vilobelimab投与群とプラセボ群を比較して統計的有意性を示しませんでした。しかしながら、二次的および探索的解析では、治験薬の潜在的な効果について大きく異なる結果が示されました。## 二次的有効性シグナルに注目二次的評価項目では、Vilobelimab治療の有意な改善が示されました。薬剤投与群では、20.8%の患者が疾患の完全寛解を達成したのに対し、プラセボ群では5.6%にとどまり、約4倍の差がありました。さらに、Vilobelimab投与群の36.4%の患者が標的潰瘍の体積を50%以上減少させており、プラセボ群の16.7%と比較して、薬剤が根本的な病態に働きかけている可能性を示唆しています。患者報告の結果も同様に有望な傾向を示しました。皮膚科の生活の質指数（DLQI）は、治療群で31.1%低下し、生活の質の改善を反映しています。一方、プラセボ群では症状負担がわずかに増加しました。これらの結果は、主要エンドポイントの課題があったとしても、Vilobelimabが臨床的に有益な効果をもたらす可能性を示しています。## 安全性と忍容性安全性データは、Vilobelimabが全体的に良好に忍容されたことを示しています。副作用のプロフィールは主に軽度から中程度であり、調査中に予期しない安全性のシグナルは現れませんでした。この良好な安全性の姿勢は、今後の開発において薬剤の治療範囲を維持します。## 事後解析による証拠強化その後の包括的な統計モデルにより、追加の支持証拠が得られました。混合モデルの反復測定分析では、週14から週26までの潰瘍体積の有意な減少がVilobelimab投与患者で観察されました。共分散分析も、潰瘍の体積と面積の両方で有意な改善を示し、長期治療がこの難治性患者集団の臨床結果を最適化する可能性を示唆しています。外部の臨床観察者は、これらの結果について慎重ながらも楽観的な見解を示し、事前に設定された主要エンドポイントは達成されなかったものの、データ全体が皮膚壊死性膿皮症の病因におけるC5a/C5aR経路阻害の治療仮説を裏付けていると指摘しました。このメカニズムは、試験の中止にもかかわらず、科学的に正当化され続けています。## InflaRxは試験中止の理由を明確化同社は、早期終了の決定は、登録された最初の30人の患者から得られた中間データに基づいており、その時点で継続を支持する十分な早期有効性シグナルがなかったことを強調しました。試験終了後に行われた完全データセットの事後解析により、治療効果のより好ましいプロフィールが明らかになり、中間評価では捉えきれなかったVilobelimabの臨床活性の後付け証拠が得られました。## 今後の戦略と規制当局との連携InflaRxは、今後の開発に向けてFDAの担当者と協議し、代替の主要エンドポイント枠組みを模索する意向を示しています。同社は、今後の皮膚壊死性膿皮症プログラムの推進には提携が必要になる可能性が高いとし、資源は引き続き、進行中の経口C5aR阻害剤であるIzicopan (INF904)に集中していると述べています。Vilobelimabは、商標名GOHIBICで販売されており、米国では、機械的換気や体外膜型酸素化（ECMO）を必要とする入院患者に対して緊急使用許可（EUA）が維持されています。欧州連合では、SARS-CoV-2感染に伴う重篤な急性呼吸窮迫症候群に対して例外的な状況下での販売承認を受けています。## 財務および市場の状況GOHIBICの収益は、2025年上半期に米国の販売チャネルから39千ユーロに達し、前年同期の42千ユーロとほぼ同水準です。IFRXの株価は年間で0.71ドルから2.77ドルの範囲で推移し、市場前の取引では0.97ドルで取引されており、これらの試験結果のニュースを受けて4.89%の下落を示しています。
InflaRxのVilobelimab、中止された第3相皮膚膿瘍潰瘍試験から予期しない有効性シグナルを示す
InflaRx N.V. (IFRX)は、2025年5月に早期終了した皮膚壊死性膿皮症治療のためのVilobelimabに関する中止後の第3相調査の新たな事後解析を発表し、試験の早期終了にもかかわらず有望な二次的発見を明らかにしました。中止は、独立データ監視委員会の推奨により、中間的な有効性が不十分と判断されたためでしたが、完全なデータセットの詳細な分析により、経営陣が再評価に値すると主張する治療シグナルが見出されました。
臨床上の課題と未解決のニーズ
皮膚壊死性膿皮症は、重度の潰瘍性好中球性疾患であり、現在FDAの承認を受けた治療選択肢はありません。患者は慢性的で痛みを伴う創傷に苦しみ、標準的な介入に抵抗し、この希少疾患領域において重要な治療ギャップを生じさせています。InflaRxの試験は、この適応症において、2回連続の患者評価を通じて完全な標的潰瘍閉鎖を主要成功基準とした最初のランダム化比較試験であり、疾患の難治性を反映した厳格なエンドポイントです。
試験対象集団とエンドポイントの達成状況
調査には、期間中に54人の患者が登録され、そのうち30人が事前に設定された停止ルールにより治療を完了し、終了しました。主要な複合エンドポイントである完全な標的潰瘍閉鎖は、Vilobelimab投与群とプラセボ群を比較して統計的有意性を示しませんでした。しかしながら、二次的および探索的解析では、治験薬の潜在的な効果について大きく異なる結果が示されました。
二次的有効性シグナルに注目
二次的評価項目では、Vilobelimab治療の有意な改善が示されました。薬剤投与群では、20.8%の患者が疾患の完全寛解を達成したのに対し、プラセボ群では5.6%にとどまり、約4倍の差がありました。さらに、Vilobelimab投与群の36.4%の患者が標的潰瘍の体積を50%以上減少させており、プラセボ群の16.7%と比較して、薬剤が根本的な病態に働きかけている可能性を示唆しています。
患者報告の結果も同様に有望な傾向を示しました。皮膚科の生活の質指数（DLQI）は、治療群で31.1%低下し、生活の質の改善を反映しています。一方、プラセボ群では症状負担がわずかに増加しました。これらの結果は、主要エンドポイントの課題があったとしても、Vilobelimabが臨床的に有益な効果をもたらす可能性を示しています。
安全性と忍容性
安全性データは、Vilobelimabが全体的に良好に忍容されたことを示しています。副作用のプロフィールは主に軽度から中程度であり、調査中に予期しない安全性のシグナルは現れませんでした。この良好な安全性の姿勢は、今後の開発において薬剤の治療範囲を維持します。
事後解析による証拠強化
その後の包括的な統計モデルにより、追加の支持証拠が得られました。混合モデルの反復測定分析では、週14から週26までの潰瘍体積の有意な減少がVilobelimab投与患者で観察されました。共分散分析も、潰瘍の体積と面積の両方で有意な改善を示し、長期治療がこの難治性患者集団の臨床結果を最適化する可能性を示唆しています。
外部の臨床観察者は、これらの結果について慎重ながらも楽観的な見解を示し、事前に設定された主要エンドポイントは達成されなかったものの、データ全体が皮膚壊死性膿皮症の病因におけるC5a/C5aR経路阻害の治療仮説を裏付けていると指摘しました。このメカニズムは、試験の中止にもかかわらず、科学的に正当化され続けています。
InflaRxは試験中止の理由を明確化
同社は、早期終了の決定は、登録された最初の30人の患者から得られた中間データに基づいており、その時点で継続を支持する十分な早期有効性シグナルがなかったことを強調しました。試験終了後に行われた完全データセットの事後解析により、治療効果のより好ましいプロフィールが明らかになり、中間評価では捉えきれなかったVilobelimabの臨床活性の後付け証拠が得られました。
今後の戦略と規制当局との連携
InflaRxは、今後の開発に向けてFDAの担当者と協議し、代替の主要エンドポイント枠組みを模索する意向を示しています。同社は、今後の皮膚壊死性膿皮症プログラムの推進には提携が必要になる可能性が高いとし、資源は引き続き、進行中の経口C5aR阻害剤であるIzicopan (INF904)に集中していると述べています。
Vilobelimabは、商標名GOHIBICで販売されており、米国では、機械的換気や体外膜型酸素化（ECMO）を必要とする入院患者に対して緊急使用許可（EUA）が維持されています。欧州連合では、SARS-CoV-2感染に伴う重篤な急性呼吸窮迫症候群に対して例外的な状況下での販売承認を受けています。
財務および市場の状況
GOHIBICの収益は、2025年上半期に米国の販売チャネルから39千ユーロに達し、前年同期の42千ユーロとほぼ同水準です。IFRXの株価は年間で0.71ドルから2.77ドルの範囲で推移し、市場前の取引では0.97ドルで取引されており、これらの試験結果のニュースを受けて4.89%の下落を示しています。