サノフィのBTK阻害薬トレブリチニブは、FDAが(CRL)（完全応答書）を発行し、成人の非再発性二次進行型多発性硬化症(nrSPMS)の治療薬申請を却下したことで、再び規制の壁に直面しました。この挫折は今年2回目の大きな遅れを示しており、当局はすでに審査期限を2回延長しています。最初は3ヶ月延長して2025年12月、次に拡大アクセスプロトコルの提出後、2026年第1四半期末まで再延長されました。## 規制のジェットコースター：遅延のタイムライントレブリチニブの承認過程は順調とは言えません。FDAは当初、2025年9月28日を決定日と設定していましたが、サノフィの追加臨床解析を大幅な修正とみなして期限を12月に延期しました。さらに、同社がFDAの要請により拡大アクセスプログラムを提出すると、当局は期待値を再調整し、今後の指針は2026年3月までに示される見込みです。この延長のパターンは、しばしば効果や安全性に関する根底の懸念を示しています。一方、SNYの株価は過去6ヶ月でわずか1.1%上昇しており、同期間の医療セクター全体の20.4%増に大きく遅れをとっています。このパフォーマンスの差は、投資家のパイプラインに対する懸念を反映しています。## 臨床試験の後退が規制圧力を増大nrSPMSのハードルに加え、サノフィは一次進行型MS(PPMS)におけるトレブリチニブの臨床試験結果も失望に終わりました。フェーズIIIのPERCEUS試験は、プラセボと比較して障害進行の抑制効果を示せず、同薬のこの適応症での開発を断念しました。PPMSはMS患者の約10%に影響を及ぼすため、開発の遅れに影響しました。また、薬の過去の問題も開発スケジュールに影響を与えました。2022年、FDAは複数の適応症においてトレブリチニブの臨床試験に部分的な停止措置を課し、試験参加者に肝障害が認められたためです。MSプログラムは修正されたプロトコルの下で継続されましたが、重症筋無力症の研究は競争環境の変化により完全に中止されました。## 明るい兆し：WayrilzがEU承認を獲得サノフィのBTK阻害薬ポートフォリオのすべてが逆風にさらされているわけではありません。欧州委員会は、免疫性血小板減少症(ITP)の治療抵抗性患者に対し、European Medicines Agencyの肯定的意見を受けてWayrilz(rilzabrutinib)の承認を下しました。この承認は、血小板数の持続的改善と症状緩和を示すフェーズIIIのLUNA 3データに裏付けられています。FDAはすでに2025年8月にWayrilzを慢性または持続性ITPに承認しており、サノフィにとって少なくとも1つの規制勝利となり、トレブリチニブの遅れを相殺しています。## CRLと投資家のセンチメントの今後トレブリチニブに関する完全応答書は、承認スケジュールをリセットし、サノフィはFDAの懸念に対応した上で再提出する必要があります。臨床試験の課題と規制当局の監視が高まる中、商業化の見通しは不透明です。SNYを監視するトレーダーにとって、株価のセクター平均に対する低迷は、規制の明確なシグナルが出るまではパイプラインの回復に対する信頼が揺らいでいることを示しています。
サノフィの多発性硬化症治療薬、CRLによる承認遅延でFDAの新たな障壁に直面
サノフィのBTK阻害薬トレブリチニブは、FDAが(CRL)（完全応答書）を発行し、成人の非再発性二次進行型多発性硬化症(nrSPMS)の治療薬申請を却下したことで、再び規制の壁に直面しました。この挫折は今年2回目の大きな遅れを示しており、当局はすでに審査期限を2回延長しています。最初は3ヶ月延長して2025年12月、次に拡大アクセスプロトコルの提出後、2026年第1四半期末まで再延長されました。
規制のジェットコースター：遅延のタイムライン
トレブリチニブの承認過程は順調とは言えません。FDAは当初、2025年9月28日を決定日と設定していましたが、サノフィの追加臨床解析を大幅な修正とみなして期限を12月に延期しました。さらに、同社がFDAの要請により拡大アクセスプログラムを提出すると、当局は期待値を再調整し、今後の指針は2026年3月までに示される見込みです。この延長のパターンは、しばしば効果や安全性に関する根底の懸念を示しています。
一方、SNYの株価は過去6ヶ月でわずか1.1%上昇しており、同期間の医療セクター全体の20.4%増に大きく遅れをとっています。このパフォーマンスの差は、投資家のパイプラインに対する懸念を反映しています。
臨床試験の後退が規制圧力を増大
nrSPMSのハードルに加え、サノフィは一次進行型MS(PPMS)におけるトレブリチニブの臨床試験結果も失望に終わりました。フェーズIIIのPERCEUS試験は、プラセボと比較して障害進行の抑制効果を示せず、同薬のこの適応症での開発を断念しました。PPMSはMS患者の約10%に影響を及ぼすため、開発の遅れに影響しました。
また、薬の過去の問題も開発スケジュールに影響を与えました。2022年、FDAは複数の適応症においてトレブリチニブの臨床試験に部分的な停止措置を課し、試験参加者に肝障害が認められたためです。MSプログラムは修正されたプロトコルの下で継続されましたが、重症筋無力症の研究は競争環境の変化により完全に中止されました。
明るい兆し：WayrilzがEU承認を獲得
サノフィのBTK阻害薬ポートフォリオのすべてが逆風にさらされているわけではありません。欧州委員会は、免疫性血小板減少症(ITP)の治療抵抗性患者に対し、European Medicines Agencyの肯定的意見を受けてWayrilz(rilzabrutinib)の承認を下しました。この承認は、血小板数の持続的改善と症状緩和を示すフェーズIIIのLUNA 3データに裏付けられています。FDAはすでに2025年8月にWayrilzを慢性または持続性ITPに承認しており、サノフィにとって少なくとも1つの規制勝利となり、トレブリチニブの遅れを相殺しています。
CRLと投資家のセンチメントの今後
トレブリチニブに関する完全応答書は、承認スケジュールをリセットし、サノフィはFDAの懸念に対応した上で再提出する必要があります。臨床試験の課題と規制当局の監視が高まる中、商業化の見通しは不透明です。SNYを監視するトレーダーにとって、株価のセクター平均に対する低迷は、規制の明確なシグナルが出るまではパイプラインの回復に対する信頼が揺らいでいることを示しています。