Edgewise Therapeutics (EWTX)は、肥大型心筋症治療の臨床開発プログラムにおいて重要な進展を明らかにしました。同社は、EDG-7500を評価する第2相CIRRUS-HCM試験のPart BおよびCを成功裏に終了し、進行中のPart D試験からの中間結果は、安全性の安心できるシグネチャーを示しており、この心臓サルコメア調節薬を競合アプローチから差別化しています。## HCMにおける未充足のニーズの理解肥大型心筋症は依然として最も多い遺伝性心疾患であり、約500人に1人に影響を与えています。遺伝的要素を超えて、HCM患者は突然心停止、不整脈、進行性心不全などの生活の質に関わる重大な課題に直面しています。既存の治療法はしばしば収縮機能障害の合併症を引き起こし、安全な治療選択肢として正常な心機能を維持できる医療のギャップを生んでいます。## EDG-7500のサルコメア機能メカニズムの仕組みEDG-7500は、心臓の基本的な収縮機構を標的とした選択的経口心臓サルコメア調節薬として作用します。サルコメアの機能を調節し、早期収縮速度を低下させながら拡張期の弛緩を改善することで、心筋収縮能を損なうことなくHCMの病態生理に対処します。これは従来のミオシン阻害薬アプローチと重要な違いです。## HCMサブタイプにおける試験結果Part Aは2025年4月に概念証明を確立し、4週間の投与研究でLVOT勾配の低減や患者報告アウトカムの改善など迅速な臨床改善を示しました。特に、左心室駆出率（LVEF(LVEF)）の有意な低下はありませんでした。閉塞性HCMのコホートはPart Bに登録され、用量依存的な臨床マーカーの改善を示しました：NT-proBNPの低下、カンザスシティ心筋症質問票のスコア改善、ニューヨーク心臓協会の機能クラスの改善、左心室流出路勾配の低減です。非閉塞性HCM患者に対してもPart Cは、NT-proBNPの改善と拡張期機能の良好な傾向を示し、サルコメア機能の最適化が両方のHCM表現型に有益であることを確認しました。## 進行中のPart D試験からの安全性データ中間のPart Dデータは、EDG-7500の耐容性の優位性を強化しています。この化合物は臨床的に有意なLVEF低下を示さず、持続的な心臓モニタリング下で心房細動の症例もゼロでした。これらの結果は、他のサルコメア標的薬と比べて安全性のプロフィールを大きく差別化しています。## 開発スケジュールと株価動向Edgewiseは、2026年第2四半期に12週間のPart Dの完全なデータセットを公開する予定であり、2025年末には第3相の開始を目指しています。市場の反応は良好で、EWTXはプレマーケットで22.75ドルで取引されており、4.62％の上昇を示しています。過去1年間で株価は10.60ドルから30.48ドルの範囲内で推移しています。EDG-7500のメカニズムによる収縮機能の維持は、臨床モニタリングの必要性を大幅に削減し、規制承認後には適格患者数の拡大も期待されます。
EDG-7500は、サルコメア機能と安全性の両面で二重の効果を持つフェーズ2のHCM試験を進める
Edgewise Therapeutics (EWTX)は、肥大型心筋症治療の臨床開発プログラムにおいて重要な進展を明らかにしました。同社は、EDG-7500を評価する第2相CIRRUS-HCM試験のPart BおよびCを成功裏に終了し、進行中のPart D試験からの中間結果は、安全性の安心できるシグネチャーを示しており、この心臓サルコメア調節薬を競合アプローチから差別化しています。
HCMにおける未充足のニーズの理解
肥大型心筋症は依然として最も多い遺伝性心疾患であり、約500人に1人に影響を与えています。遺伝的要素を超えて、HCM患者は突然心停止、不整脈、進行性心不全などの生活の質に関わる重大な課題に直面しています。既存の治療法はしばしば収縮機能障害の合併症を引き起こし、安全な治療選択肢として正常な心機能を維持できる医療のギャップを生んでいます。
EDG-7500のサルコメア機能メカニズムの仕組み
EDG-7500は、心臓の基本的な収縮機構を標的とした選択的経口心臓サルコメア調節薬として作用します。サルコメアの機能を調節し、早期収縮速度を低下させながら拡張期の弛緩を改善することで、心筋収縮能を損なうことなくHCMの病態生理に対処します。これは従来のミオシン阻害薬アプローチと重要な違いです。
HCMサブタイプにおける試験結果
Part Aは2025年4月に概念証明を確立し、4週間の投与研究でLVOT勾配の低減や患者報告アウトカムの改善など迅速な臨床改善を示しました。特に、左心室駆出率（LVEF(LVEF)）の有意な低下はありませんでした。
閉塞性HCMのコホートはPart Bに登録され、用量依存的な臨床マーカーの改善を示しました：NT-proBNPの低下、カンザスシティ心筋症質問票のスコア改善、ニューヨーク心臓協会の機能クラスの改善、左心室流出路勾配の低減です。
非閉塞性HCM患者に対してもPart Cは、NT-proBNPの改善と拡張期機能の良好な傾向を示し、サルコメア機能の最適化が両方のHCM表現型に有益であることを確認しました。
進行中のPart D試験からの安全性データ
中間のPart Dデータは、EDG-7500の耐容性の優位性を強化しています。この化合物は臨床的に有意なLVEF低下を示さず、持続的な心臓モニタリング下で心房細動の症例もゼロでした。これらの結果は、他のサルコメア標的薬と比べて安全性のプロフィールを大きく差別化しています。
開発スケジュールと株価動向
Edgewiseは、2026年第2四半期に12週間のPart Dの完全なデータセットを公開する予定であり、2025年末には第3相の開始を目指しています。市場の反応は良好で、EWTXはプレマーケットで22.75ドルで取引されており、4.62％の上昇を示しています。過去1年間で株価は10.60ドルから30.48ドルの範囲内で推移しています。
EDG-7500のメカニズムによる収縮機能の維持は、臨床モニタリングの必要性を大幅に削減し、規制承認後には適格患者数の拡大も期待されます。