# 危机投资模型

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$CRSP 深度投研:ノーベル賞受賞者が発明した遺伝子編集療法、なぜ市場は40%の価格しかつけていないのか?
簡単な算数の問題:
CRISPR Therapeuticsの現在の時価総額は45億ドル。手元の現金は25億ドル。45億ドル - 25億ドル = 20億ドル。
市場は何に20億ドルの評価をつけているのか?
世界初のFDA承認を受けたCRISPR遺伝子編集療法 + 6つのアクティブ臨床パイプライン + ノーベル賞級の知的財産権 + 1100億ドルの時価総額を持つVertexとの独占提携。
しかし、これらの資産をゼロから再構築するには少なくとも72億ドルが必要だ。
この記事は一つのことを明確に伝える:この20億ドルは一体何を買ったのか、その価値はあるのか。
一、Casgevyとは何か?
人類史上初のFDA承認を受けたCRISPR遺伝子編集療法。
治療対象はSCD(鎌状赤血球病)—患者の赤血球が鎌状になり、血管を塞ぎ激しい痛みや再発性入院、臓器損傷を引き起こす。世界で2000万人の患者がおり、平均寿命は20-30年短縮され、終身医療コストは160万〜600万ドル。
Casgevyの原理:患者の体から造血幹細胞を取り出す → CRISPR/Cas9で遺伝子を編集 → 「胎児血色素」を再活性化 → 体内に戻す → 体が正常な血色素を自己生産開始。
一度の治療で根本的に治癒。
臨床データ
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