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Paltusotine再度出擊:Crinetics啓動了神經內分泌腫瘤綜合症的第三階段臨牀試驗

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Crinetics Pharmaceuticals (CRNX)剛剛啓動了CAREFNDR 3期試驗——測試Paltusotine是否能夠應對類癌綜合症,這是一種影響大約20%的神經內分泌腫瘤患者的虛弱疾病。

它解決的問題

類癌綜合症非常殘酷:無法控制的潮紅和腹瀉嚴重影響日常生活。當前治療方法?每月注射,效果微弱。患者不得不忍受不完全的緩解和定期就診的麻煩。

試用如何運作

CAREFNDR 的數字:

  • 141名成年人在多個地點註冊
  • 16周對照階段:Paltusotine每日80mg與安慰劑對比
  • 主要目標:在第12周減少衝洗事件
  • 次要關注:排便頻率
  • 然後進行爲期104周的開放標籤延續研究,以檢查長期耐久性

爲什麼這很重要

Paltusotine是一種口服的每日一次SST2受體激動劑——這意味着它的作用方式不同於注射,可能會成爲遵從性方面的遊戲規則改變者。第二階段的數據已經顯示出潮紅和腹瀉的快速、持續減少,這就是爲什麼Crinetics有信心大力推進的原因。

真正的故事:超越肢端肥大症的擴展

Paltusotine (PALSONIFY) 於2025年9月推出,用於治療肢端肥大症——一種罕見的垂體疾病。但這只是一個小衆市場。**類癌綜合症才是真正的獎品:**更好的生活質量結果可能會使其成爲更廣泛的平台療法。

Crinetics截至2025年第三季度擁有11億美元的現金,資金可持續到2029年。這爲潛在的批準提供了保障。

接下來是什麼

除了類癌,Crinetics還在處理多個研發項目:CRN09682 (抗腫瘤SST2靶向)處於早期階段,Atumelnant試驗正在爲先天性腎上腺增生和庫欣綜合症加速,預計在2026年中期。

股票背景: CRNX 昨天收於 $41.97,下跌 2.17%,但仍保持在其 $24-$60 52 周的區間內。第 3 階段催化劑通常會推動波動——請關注入組更新和中期有效性數據。

這是一個具有真實未滿足需求的罕見疾病項目。如果第三階段成功,Crinetics可能會將Paltusotine重新定位爲多種內分泌疾病的基礎治療。

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