O medicamento de Esclerose Múltipla da Sanofi enfrenta um novo obstáculo da FDA, pois o CRL atrasa o cronograma de aprovação

Inibidor de BTK da Sanofi, tolebrutinib, enfrenta mais um obstáculo regulatório quando a FDA emitiu uma carta de resposta completa (CRL) rejeitando a candidatura do medicamento para o tratamento da esclerose múltipla secundária progressiva não recidivante (nrSPMS) em adultos. O revés marca o segundo grande atraso este ano, uma vez que a agência já tinha estendido o prazo de revisão duas vezes—primeiro em três meses até dezembro de 2025, e depois novamente até ao final do Q1 de 2026, após a empresa submeter um protocolo de acesso expandido.

A Montanha-Russa Regulatória: Linha do Tempo dos Atrasos

A jornada de aprovação do tolebrutinib tem sido tudo menos tranquila. A FDA inicialmente definiu uma data de decisão para 28 de setembro de 2025, mas classificou análises clínicas adicionais da Sanofi como uma alteração importante, adiando o prazo para dezembro. Quando a empresa submeteu um programa de acesso expandido a pedido da FDA, a agência revisou novamente as expectativas, com novas orientações agora esperadas até março de 2026. Este padrão de extensões frequentemente indica preocupações subjacentes sobre dados de eficácia ou segurança durante o processo de revisão.

Entretanto, as ações da SNY subiram apenas 1,1% nos últimos seis meses, ficando significativamente atrás do aumento de 20,4% do setor de saúde no mesmo período—uma lacuna de desempenho que reflete preocupações dos investidores sobre o pipeline.

Reveses Clínicos Agravam Pressões Regulatórias

Para além do obstáculo do nrSPMS, a Sanofi anunciou resultados decepcionantes de ensaios do tolebrutinib na esclerose múltipla primária progressiva (PPMS). O estudo de fase III PERCEUS não conseguiu demonstrar eficácia na desaceleração da progressão da incapacidade em comparação com o placebo, levando a empresa a abandonar o desenvolvimento nesta indicação, apesar de o PPMS afetar aproximadamente 10% da população de pacientes com esclerose múltipla.

O passado conturbado do medicamento também influenciou os prazos de desenvolvimento. Em 2022, a FDA impôs uma suspensão clínica parcial nos estudos do tolebrutinib em várias indicações após identificar lesões hepáticas induzidas por medicamentos em participantes dos ensaios. Enquanto os programas de MS continuaram sob protocolos modificados, os estudos de miastenia gravis foram totalmente descontinuados à medida que o cenário competitivo mudou.

Uma Luz ao Fim do Túnel: Wayrilz Obtém Aprovação na UE

Nem todo o portfólio de inibidores de BTK da Sanofi enfrenta obstáculos. A Comissão Europeia aprovou o Wayrilz (rilzabrutinib) para trombocitopenia imune (ITP) em pacientes resistentes ao tratamento, após uma opinião positiva da Agência Europeia de Medicamentos. A aprovação foi apoiada por dados do estudo de fase III LUNA 3, que mostrou melhorias sustentadas na contagem de plaquetas e alívio dos sintomas. A FDA já tinha aprovado o Wayrilz para ITP persistente ou crônica em agosto de 2025, dando à Sanofi pelo menos uma vitória regulatória para compensar os atrasos do tolebrutinib.

O Que Vem a Seguir para a CRL e o Sentimento dos Investidores

A carta de resposta completa sobre o tolebrutinib efetivamente redefine o cronograma de aprovação, exigindo que a Sanofi aborde as preocupações da FDA antes de uma nova submissão. Diante dos desafios clínicos crescentes e do escrutínio regulatório, a comercialização permanece incerta. Para os traders que monitoram a SNY, o desempenho abaixo do setor sugere que a confiança na recuperação do pipeline ainda é instável até que sinais regulatórios mais claros surjam.