Argenx припиняє розширення захворювання очей при тиреоїдному захворюванні: що означає провал дослідження UplighTED для її пайплайну

Argenx SE амбітно просувається у напрямку лікування тиреоїдного очного захворювання, але зіткнулася з важливим бар’єром. Бельгійська біотехнологічна компанія оголосила про припинення свого фази 3 клінічного дослідження UplighTED, яке оцінювало Efgartigimod PH20 SC для помірних та важких форм тиреоїдного очного захворювання, у зв’язку з рекомендацією щодо безуспішності від її незалежного комітету з моніторингу даних (IDMC). Це оголошення спричинило різке реагування ринку: акції впали більш ніж на 6% у передторговельних операціях після рішення.

Чому дослідження не увінчалося успіхом і що це означає

Визначення безуспішності IDMC було зроблено після перегляду 24-тижневих даних про пацієнтів без сліпоти та проміжних результатів аналізу досліджень UplighTED. Це не було питання безпеки — це проблема ефективності. Лікування просто не продемонструвало клінічної користі, яку очікувала Argenx, прагнучи вирішити проблему тиреоїдного очного захворювання за допомогою новаторського імунологічного підходу.

Компанія позиціонувала Efgartigimod PH20 SC як рішення для цілеспрямованого імунного впливу, відрізняючи його від традиційних методів лікування тиреоїдного очного захворювання, таких як кортикостероїди та хірургічне втручання. Тиреоїдне очне захворювання уражає приблизно 19 осіб на 100 000 у Сполучених Штатах, переважно жінок, з симптомами, що варіюються від виступу очей і сухості до болю та диплопії.

Невдача для інакше успішної молекули

Припинення дослідження є стратегічним поворотом, а не фундаментальною проблемою з платформою препарату. Efgartigimod — під брендом VYVGART — залишається схваленим FDA і успішним у комерційному плані для інших показань. VYVGART застосовується для генералізованого міастенічного синдрому у пацієнтів з антитілами до AChR, а VYVGART Hytrulo (субкутанна форма, що поєднує efgartigimod alfa з гіалуронідазою), також отримала схвалення FDA.

Фінансові показники третього кварталу 2025 року частково розкривають ситуацію: чисті продажі продукту VYVGART склали 1,13 мільярда доларів, що на 88% більше порівняно з 0,6 мільярда доларів у тому ж кварталі 2024 року. Цей стабільний ріст у вже існуючих показаннях підкреслює фінансову основу, що підтримує дослідження та розробки компанії.

Подальші плани: аналіз даних і майбутній напрямок

Замість повного припинення досліджень тиреоїдного очного захворювання, Argenx планує провести всебічний пост-хок аналіз накопичених даних для виявлення потенційних інсайтів для майбутніх підходів до розробки. Результати цього глибокого дослідження будуть представлені на майбутній медичній конференції, залишаючи відкритим шлях для альтернативних стратегій у цій терапевтичній галузі.

Закриття акцій у п’ятницю на рівні $877.94, що на 1.30% нижче, відображає розчарування інвесторів, хоча внутрішній комерційний потенціал схвалених продуктів залишається цілісним. Для біотехнологічних інвесторів, що слідкують за портфелем компанії, цей результат підкреслює непередбачуваність пізніх стадій розробки, навіть за наявності обіцяючих доклінічних обґрунтувань.