Партнерські сигнали $275M Denali вказують на зростання на нові вершини у розробці рідкісних захворювань

Denali Therapeutics Inc. DNLI отримала історичний капіталовклад через стратегічну угоду про роялті-фінансування з Royalty Pharma plc RPRX, що демонструє сильну довіру ринку до клінічної лінійки біотехнологічної компанії. Операція, оцінена в $275 мільйонів, є значущою валідацією провідної досліджуваної терапії Denali, оскільки компанія проходить через критичні регуляторні етапи. Настрій ринку відобразив цей імпульс, акції DNLI зросли на 5.84% після оголошення.

Фінансова структура угоди

Фінансування в розмірі $275 мільйонів побудоване навколо майбутнього комерційного потенціалу tividenofusp alfa, досліджуваної ензимної замісної терапії Denali, що використовує її власну технологію TransportVehicle для лікування мукополісахаридозу типу II — відомого як синдром Гантера. Угода передбачає двоступеневу модель платежів: Royalty Pharma внесе початкові $200 мільйонів при закритті угоди, залежно від прискореного схвалення FDA, з додатковими $75 мільйонами, запланованими для схвалення Європейським агентством лікарських засобів до кінця 2029 року. У обмін Royalty Pharma отримує 9.25% світового роялті з чистих продажів tividenofusp alfa, а виплати припиняються, коли множники продажів досягнуть 3.0x ( або 2.5x, якщо це буде до Q1 2039).

Оновлення регуляторного шляху для Tividenofusp Alfa

Подальший шлях Denali включає заявку на ліцензію біологічних препаратів, яка наразі перебуває на розгляді FDA, з цільовою датою рішення 5 квітня 2026 року — продовженням від початкової 5 січня. Затримка сталася через подання Denali оновлених даних клінічної фармакології у відповідь на запит FDA під час стандартного процесу розгляду. Компанія пояснила, що поправка стосується процедурних вимог і не відображає занепокоєнь щодо ефективності, безпеки або біомаркерних даних. FDA класифікувала цю подачу як суттєву поправку, що вимагало коригування термінів, але при цьому не запитувала додаткову інформацію щодо ефективності або безпеки.

Регуляторний імпульс залишається незмінним, оскільки tividenofusp alfa раніше отримав статус Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug та Designation для рідкісних дитячих захворювань. Якщо його схвалять, терапія може стати значним проривом, оскільки вона буде спрямована на лікування когнітивних та фізичних проявів синдрому Гантера — відмінність від існуючих обмежених варіантів лікування.

Розширення портфеля та стратегічні партнерства

Крім tividenofusp alfa, Denali розвиває диверсифікований портфель через усталені партнерства. Компанія співпрацює з Takeda TAK над DNL593, досліджуваним препаратом, спрямованим на доставку програнуліну через гематоенцефалічний бар’єр для фронтотемпоральної деменції, асоційованої з мутаціями грануліну (FTD-GRN), з поточними дослідженнями фази I/II. Співпраця Denali з Biogen BIIB щодо BIIB122 продовжується у напрямку потенційних застосувань при паркінсонізмі. Biogen проводить дослідження фази IIb LUMA у пацієнтів на ранніх стадіях паркінсонізму, з повним набором учасників у травні 2025 року, результати очікуються у 2026. Одночасно Denali проводить дослідження фази IIa BEACON, зосереджене на пацієнтах з паркінсонізмом, асоційованим з LRRK2.

Фінансовий стан і ринковий контекст

На 30 вересня 2025 року Denali має міцний баланс із приблизно $872.9 мільйонами готівки, готівкових еквівалентів та цінних паперів. Ця фінансова подушка, доповнена угодою про роялті в розмірі $275 мільйонів, дозволяє компанії підтримувати свої клінічні програми через кілька регуляторних рішень. Однак, ринкова динаміка за рік відображає широку волатильність біотехнологічного сектору, з акціями DNLI, що знизилися на 1.3% на тлі 20% зростання галузі, що може створити можливості для інвесторів у процесі формування клінічних історій.

Зараз Denali має рейтинг Zacks #3 (Hold), балансуючи потенціал зростання від короткострокових регуляторних рішень із ризиками розвитку, характерними для терапії рідкісних захворювань.