Ліки Санофі для розсіяного склерозу стикаються з новими перешкодами FDA через затримки у затвердженні CRL

Блокатор BTK Sanofi tolebrutinib знову зазнав регуляторних перешкод, коли FDA видав повний лист відповіді (CRL), відхиливши заявку на препарат для лікування нерецидивуючого вторинно-прогресуючого розсіяного склерозу (nrSPMS) у дорослих. Ця невдача стала другою великою затримкою цього року, оскільки агентство вже двічі продовжувало термін розгляду — спочатку на три місяці до грудня 2025 року, а потім знову до кінця Q1 2026 після подання компанією розширеного протоколу доступу.

Регуляторна гойдалка: Хроніка затримок

Шлях до схвалення tolebrutinib був зовсім не гладким. Спочатку FDA встановила дату рішення на 28 вересня 2025 року, але класифікувала додаткові клінічні аналізи Sanofi як суттєву поправку, що відсунуло дедлайн на грудень. Коли компанія подала розширену програму доступу на прохання FDA, агентство ще раз переглянуло очікування, і тепер додаткові рекомендації очікуються до березня 2026 року. Така практика продовжень часто сигналізує про підозри щодо ефективності або безпеки даних під час розгляду.

Тим часом, акції SNY за останні шість місяців зросли всього на 1,1%, значно відстаючи від зростання ширшого сектору охорони здоров’я на 20,4% за той самий період — цей розрив у показниках відображає занепокоєння інвесторів щодо потенціалу pipeline.

Клінічні невдачі посилюють регуляторний тиск

Крім перешкоди з nrSPMS, Sanofi оголосила про розчаровуючі результати випробувань tolebrutinib при первинно-прогресуючому MS (PPMS). Фаза III дослідження PERCEUS не змогла продемонструвати ефективність у сповільненні прогресування інвалідності порівняно з плацебо, що змусило компанію припинити розробку в цій галузі, незважаючи на те, що PPMS уражає приблизно 10% пацієнтів з MS.

Непросте минуле препарату також вплинуло на строки розробки. У 2022 році FDA запровадила часткову клінічну заборону на дослідження tolebrutinib у кількох показаннях після виявлення пошкоджень печінки у учасників випробувань. Хоча програми при MS продовжувалися за зміненими протоколами, дослідження міастенії були повністю припинені через зміну конкурентного ландшафту.

Світлий бік: Wayrilz отримує схвалення ЄС

Не всі препарати з портфоліо BTK-інгібіторів Sanofi зазнають труднощів. Європейська комісія схвалила Wayrilz (rilzabrutinib) для лікування імунної тромбоцитопенії (ITP) у пацієнтів з резистентністю до терапії, після позитивної думки Європейського агентства з лікарських засобів. Схвалення базувалося на даних фази III LUNA 3, що показали стабільне покращення рівня тромбоцитів і зменшення симптомів. FDA вже схвалила Wayrilz для тривалої або хронічної ITP у серпні 2025 року, що дає Sanofi принаймні один регуляторний успіх для компенсації затримок з tolebrutinib.

Що далі для CRL і настроїв інвесторів

Повний лист відповіді щодо tolebrutinib фактично скидає терміни схвалення, вимагаючи від Sanofi вирішення питань FDA перед повторною подачею. Ураховуючи зростаючі клінічні виклики та регуляторний контроль, комерціалізація залишається під питанням. Для трейдерів, що стежать за SNY, недосягнення показників у порівнянні з колегами по сектору свідчить про те, що довіра до відновлення pipeline залишається хиткою, доки не з’являться більш ясні регуляторні сигнали.