常言道，打鐵要趁熱。一家名為Beam Therapeutics的新創基因編輯公司正打算這麼做——在成立不到兩年、向監管機構申請臨床試驗許可還有一年多之際，就進行首次公開募股（IPO）。考量到對基因藥物的熱潮，趁著這個開放窗口期行動或許是明智之舉。
假設IPO按計畫進行，Beam Therapeutics將為投資人提供第二次機會，擁有次世代基因編輯技術平台，以及第一個次世代CRISPR工具。以下是投資人為何應將這家公司納入雷達的原因。
圖片來源：Getty Images。
Beam Therapeutics與Editas Medicine（EDIT +3.70%）有些相似。兩者皆起源於波士頓的博德研究所（Broad Institute）。它們共享三位全明星科學創辦人：張鋒博士、劉大衛博士與鄭凱斯博士。每家公司的技術平台皆建立在CRISPR基礎工具上。
但對投資人而言，差異更為重要。Editas Medicine正在開發需要Cas酶切開DNA雙股的基因編輯工具。雖然理論上這能提供刪除或插入基因序列以治療疾病的能力，但該方法依賴於先天DNA修復機制。當這些機制的內建安全機制失效時，細胞可能轉變為癌細胞。CRISPR-CasX工具也可能產生非預期的基因編輯，且效率相對較低。
Beam Therapeutics正在開發基於名為鹼基編輯（base editing）新技術的基因編輯工具。這種酶學方法不會在DNA中造成雙股斷裂。相反地，它誘導化學反應，一次改變一個字母的基因字母序列——A（腺嘌呤）、T（胸腺嘧啶）、C（胞嘧啶）與G（鳥嘌呤）。鹼基編輯可以進行A到G、C到T、G到A、以及T到C的編輯。
這種次世代方法將CRISPR基因編輯工具與製造DNA雙股斷裂的需求脫鉤，而這正是Editas Medicine、CRISPR Therapeutics（CRSP 0.68%）與Intellia Therapeutics（NTLA 2.13%）面臨最迫切的問題。
| 臨床考量 | CRISPR-CasX基因編輯 | CRISPR鹼基編輯 | | --- | --- | --- | | 是否切開DNA？ | 是，以酶切開DNA雙股 | 否 | | 能否用於在序列中插入新的遺傳物質？ | 是 | 否，但能以酶改變現有DNA序列 | | 是否觸發DNA修復機制？ | 是 | 否 |
資料來源：Beam Therapeutics、作者。
雖然鹼基編輯無法進行所有可能的編輯（例如：A到T編輯），但它能針對許多導致疾病的基因錯誤。Beam Therapeutics已簽署重要的合作協議，以增強其技術平台的能力：
審視細節後，投資人會發現，有一張錯綜複雜的相關交易網絡，全都流向博德研究所，而該機構正不遺餘力地從其科學發現中榨取每一分價值。近年來，類似行動已在科學界引起軒然大波。若這個非營利研究機構協議的牟利條款過於嚴格，則可能以投資人為代價，對Beam Therapeutics構成風險。
熟悉基因編輯股票的投資人，會立刻認出這家鹼基編輯先驅產品線中的項目。先導資產瞄準血液疾病，並屬於推動打造更佳免疫療法以治療癌症的一部分。
在β型地中海貧血與鐮狀細胞疾病方面，Beam Therapeutics首先嘗試增加胎兒血紅蛋白的產量，這種血紅蛋白對兩種疾病皆賦予天然免疫力。這與CRISPR Therapeutics的先導候選藥物類似，後者近期在兩名第一期臨床試驗患者中展現出令人振奮的結果。
第二個鐮狀細胞疾病項目旨在直接修正導致該血液疾病的基因突變。它涉及改變單一鹼基——非常適合鹼基編輯。
在免疫療法方面，Beam Therapeutics正致力於改造更佳的嵌合抗原受體T（CAR-T）細胞，這些細胞可作為細胞藥物來治療各類癌症。CRISPR Therapeutics、Editas Medicine與Intellia Therapeutics正在相同應用中部署CRISPR基因編輯，而Precision BioSciences（DTIL +11.77%）則倚賴ARCUS基因編輯做同樣的事。後者的先導候選藥物處於免疫療法領域，這是基因編輯股票中一個獨特的區別。
Beam Therapeutics的產品線還包括一系列針對基因修正、基因靜默與更複雜編輯的潛在資產，但均未進入臨床試驗。該公司預計要到2021年才會提交研究性新藥（IND）申請——這是監管機構批准開始臨床試驗所必需的。但由於屆時IPO的窗口可能已經關閉，因此該公司現在正探索上市。
該公司的S1申請文件中並未提供太多細節，關於可能的上市日期或目標募資金額。文件中提到1億美元，但這只是初次提交的占位數字。實際金額將在華爾街得知市場對IPO的興趣程度後決定，這將決定發行股數與價格。
假設IPO順利進行，Beam Therapeutics與鹼基編輯將為投資人提供一個技術升級，優於倚賴CRISPR-CasX工具的第一代基因編輯平台。次世代工具並非完美，且與博德研究所及其姊妹新創公司的協議存在風險，但這確實是一支值得關注的基因編輯股票。
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這家新創公司可能是下一個基因編輯IPO
常言道，打鐵要趁熱。一家名為Beam Therapeutics的新創基因編輯公司正打算這麼做——在成立不到兩年、向監管機構申請臨床試驗許可還有一年多之際，就進行首次公開募股（IPO）。考量到對基因藥物的熱潮，趁著這個開放窗口期行動或許是明智之舉。
假設IPO按計畫進行，Beam Therapeutics將為投資人提供第二次機會，擁有次世代基因編輯技術平台，以及第一個次世代CRISPR工具。以下是投資人為何應將這家公司納入雷達的原因。
圖片來源：Getty Images。
Beam Therapeutics有何獨特之處？
Beam Therapeutics與Editas Medicine（EDIT +3.70%）有些相似。兩者皆起源於波士頓的博德研究所（Broad Institute）。它們共享三位全明星科學創辦人：張鋒博士、劉大衛博士與鄭凱斯博士。每家公司的技術平台皆建立在CRISPR基礎工具上。
但對投資人而言，差異更為重要。Editas Medicine正在開發需要Cas酶切開DNA雙股的基因編輯工具。雖然理論上這能提供刪除或插入基因序列以治療疾病的能力，但該方法依賴於先天DNA修復機制。當這些機制的內建安全機制失效時，細胞可能轉變為癌細胞。CRISPR-CasX工具也可能產生非預期的基因編輯，且效率相對較低。
Beam Therapeutics正在開發基於名為鹼基編輯（base editing）新技術的基因編輯工具。這種酶學方法不會在DNA中造成雙股斷裂。相反地，它誘導化學反應，一次改變一個字母的基因字母序列——A（腺嘌呤）、T（胸腺嘧啶）、C（胞嘧啶）與G（鳥嘌呤）。鹼基編輯可以進行A到G、C到T、G到A、以及T到C的編輯。
這種次世代方法將CRISPR基因編輯工具與製造DNA雙股斷裂的需求脫鉤，而這正是Editas Medicine、CRISPR Therapeutics（CRSP 0.68%）與Intellia Therapeutics（NTLA 2.13%）面臨最迫切的問題。
| 臨床考量 | CRISPR-CasX基因編輯 | CRISPR鹼基編輯 | | --- | --- | --- | | 是否切開DNA？ | 是，以酶切開DNA雙股 | 否 | | 能否用於在序列中插入新的遺傳物質？ | 是 | 否，但能以酶改變現有DNA序列 | | 是否觸發DNA修復機制？ | 是 | 否 |
資料來源：Beam Therapeutics、作者。
一系列擴大能力的合作關係
雖然鹼基編輯無法進行所有可能的編輯（例如：A到T編輯），但它能針對許多導致疾病的基因錯誤。Beam Therapeutics已簽署重要的合作協議，以增強其技術平台的能力：
審視細節後，投資人會發現，有一張錯綜複雜的相關交易網絡，全都流向博德研究所，而該機構正不遺餘力地從其科學發現中榨取每一分價值。近年來，類似行動已在科學界引起軒然大波。若這個非營利研究機構協議的牟利條款過於嚴格，則可能以投資人為代價，對Beam Therapeutics構成風險。
圖片來源：Getty Images。
這條產品線充滿活力
熟悉基因編輯股票的投資人，會立刻認出這家鹼基編輯先驅產品線中的項目。先導資產瞄準血液疾病，並屬於推動打造更佳免疫療法以治療癌症的一部分。
在β型地中海貧血與鐮狀細胞疾病方面，Beam Therapeutics首先嘗試增加胎兒血紅蛋白的產量，這種血紅蛋白對兩種疾病皆賦予天然免疫力。這與CRISPR Therapeutics的先導候選藥物類似，後者近期在兩名第一期臨床試驗患者中展現出令人振奮的結果。
第二個鐮狀細胞疾病項目旨在直接修正導致該血液疾病的基因突變。它涉及改變單一鹼基——非常適合鹼基編輯。
在免疫療法方面，Beam Therapeutics正致力於改造更佳的嵌合抗原受體T（CAR-T）細胞，這些細胞可作為細胞藥物來治療各類癌症。CRISPR Therapeutics、Editas Medicine與Intellia Therapeutics正在相同應用中部署CRISPR基因編輯，而Precision BioSciences（DTIL +11.77%）則倚賴ARCUS基因編輯做同樣的事。後者的先導候選藥物處於免疫療法領域，這是基因編輯股票中一個獨特的區別。
Beam Therapeutics的產品線還包括一系列針對基因修正、基因靜默與更複雜編輯的潛在資產，但均未進入臨床試驗。該公司預計要到2021年才會提交研究性新藥（IND）申請——這是監管機構批准開始臨床試驗所必需的。但由於屆時IPO的窗口可能已經關閉，因此該公司現在正探索上市。
一個（潛在）值得關注的基因編輯股票
該公司的S1申請文件中並未提供太多細節，關於可能的上市日期或目標募資金額。文件中提到1億美元，但這只是初次提交的占位數字。實際金額將在華爾街得知市場對IPO的興趣程度後決定，這將決定發行股數與價格。
假設IPO順利進行，Beam Therapeutics與鹼基編輯將為投資人提供一個技術升級，優於倚賴CRISPR-CasX工具的第一代基因編輯平台。次世代工具並非完美，且與博德研究所及其姊妹新創公司的協議存在風險，但這確實是一支值得關注的基因編輯股票。