如果醫生能修復致病 DNA，那麼一些最難以治療的疾病就有可能被治癒。這就是基因編輯的前景所在。雖然相對於我們對如何讓這項技術在人體內發揮作用的了解，這項技術有點過度炒作，但明智的資金押注在技術進步的長遠發展上。我們最終會解決這個問題，而持有多元化基因編輯股票組合的投資者長期將獲得豐厚回報。
比較不確定的是哪種基因編輯工具組最有效。科學家們開始遠離需要切割 DNA 雙股的 CRISPR 平台（與三家上市 CRISPR 先驅使用的相同），並探索其他基因編輯系統，例如 CRISPR 鹼基編輯、CRISPR 先導編輯，或者根本不使用 CRISPR 的工具組。
例如，Precision BioSciences（DTIL +11.77%）開發了 ARCUS 基因編輯系統。該平台避免了 CRISPR 工具面臨的一些較大障礙，由公司 100% 擁有，並且已經取得了有希望的早期臨床結果。雖然這支基因編輯股票自 11 月初以來的五週內翻了兩倍，然後在一天之內暴跌 50%，但仍然值得仔細觀察。
圖片來源：Getty Images。
科學家們從細菌中借用了 CRISPR 基因編輯工具的想法，這些細菌使用 Cas 酶來對抗病毒入侵者。Precision BioSciences 也模仿了自然，但使用了一種藻類中的 I-Crel 酶作為技術平台的基礎。該公司將其工程化的 I-Crel 酶稱為 ARC 核酸酶。ARCUS 平台相對於其 CRISPR-Cas 同類產品具有幾個即時優勢：
還應注意，Precision BioSciences 擁有支持 ARCUS 基因編輯平台的 100% 知識產權。這意味著該公司也為投資者提供了一種在醫療保健領域之外擁有基因編輯應用的方式。
一家全資子公司 Elo Life Systems 正在農業生物科技應用中部署該工具組。目前的管線包括有益心臟健康的芥花油（與嘉吉合作）、來自西瓜和甜菊的零卡路里甜味劑成分，以及高蛋白鷹嘴豆。
後者可能成為無動物蛋白應用的重要產品，因為許多植物蛋白公司，包括 Beyond Meat，目前依賴豌豆蛋白。如果鷹嘴豆能發揮其潛力並可與豌豆互換（一個障礙：實現中性風味），那麼 Precision BioSciences 將能夠在植物蛋白領域抓住一個隱秘的增長機會。CRISPR Therapeutics 和 Editas Medicine 無法這麼說。
華爾街讓 Precision BioSciences 的市值一路跌至僅 3 億美元——與 CRISPR 公司獲得的 10 億美元以上估值相去甚遠——在 10 月下旬。分析師很快意識到他們的錯誤。
11 月 6 日，該公司報告了其首個候選藥物 PBCAR0191 在一項針對某些難以治療的血癌的 1/2a 期研究中的初步臨床結果。該療法的基礎劑量耐受性良好，在 60 天後的前三名患者中未報告嚴重不良事件或劑量限制性毒性。重要的是，三名患者中有兩名獲得了客觀緩解，意味著他們的腫瘤縮小了。第三名患者顯示出抗腫瘤活性的跡象。
PBCAR0191 的最新數據是基因編輯潛力的一個絕佳範例。Precision BioSciences 部署了 ARCUS 平台來工程化嵌合抗原受體 T（CAR-T）細胞，以靶向 CD19——一種在某些免疫細胞表面表達的抗原。這使得 CAR-T 藥物能夠有效鎖定癌性白血球。
也許更重要的是，所採用的 CAR-T 細胞並非來自參與研究的患者，而是來自捐贈者。這種稱為異源性的特徵，使得細胞藥物可以「現貨供應」，而不是從患者體內提取、在實驗室中培養，然後在耗時且昂貴的過程中重新注入患者體內。事實上，PBCAR0191 在患者體內進行了擴增（即增殖）。
投資者對下一次數據更新（在美國血液學會年會上，這次包括總共九名患者）不那麼確定。獲得最長持續緩解的患者在六個月後復發，而兩名在 14 天時有反應的患者在 28 天時顯示出疾病進展的跡象。雖然參與研究的所有患者都患有晚期疾病，而且 Precision BioSciences 仍在探索更高劑量的候選藥物，但投資者恐慌並拋售了股票。
這可能是一個激烈的反應，儘管股價自 11 月初以來仍上漲了 50%，但投資者還有其他進展值得期待。
Precision BioSciences 在 9 月底持有 2.06 億美元現金，這應該足以支持其度過接下來幾次開發公告。現在股價在翻了三倍後大跌，可能不是進行公開股票發行以充實資產負債表的最佳時機。
無論如何，目前市值僅 10 億美元，這個基因編輯平台為投資者提供了很多東西，包括有希望的臨床結果和在農業生物科技應用中的隱秘長期催化劑。如果你對基因藥物感興趣，或者你已經持有任何三支 CRISPR 股票中的一支，那麼可能是時候仔細看看 ARCUS 基因編輯系統，或在你的投資組合中為它留一個位置了。
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無需CRISPR：這隻被遺忘的基因編輯股票在5周內上漲50%
如果醫生能修復致病 DNA，那麼一些最難以治療的疾病就有可能被治癒。這就是基因編輯的前景所在。雖然相對於我們對如何讓這項技術在人體內發揮作用的了解，這項技術有點過度炒作，但明智的資金押注在技術進步的長遠發展上。我們最終會解決這個問題，而持有多元化基因編輯股票組合的投資者長期將獲得豐厚回報。
比較不確定的是哪種基因編輯工具組最有效。科學家們開始遠離需要切割 DNA 雙股的 CRISPR 平台（與三家上市 CRISPR 先驅使用的相同），並探索其他基因編輯系統，例如 CRISPR 鹼基編輯、CRISPR 先導編輯，或者根本不使用 CRISPR 的工具組。
例如，Precision BioSciences（DTIL +11.77%）開發了 ARCUS 基因編輯系統。該平台避免了 CRISPR 工具面臨的一些較大障礙，由公司 100% 擁有，並且已經取得了有希望的早期臨床結果。雖然這支基因編輯股票自 11 月初以來的五週內翻了兩倍，然後在一天之內暴跌 50%，但仍然值得仔細觀察。
圖片來源：Getty Images。
什麼是 ARCUS？
科學家們從細菌中借用了 CRISPR 基因編輯工具的想法，這些細菌使用 Cas 酶來對抗病毒入侵者。Precision BioSciences 也模仿了自然，但使用了一種藻類中的 I-Crel 酶作為技術平台的基礎。該公司將其工程化的 I-Crel 酶稱為 ARC 核酸酶。ARCUS 平台相對於其 CRISPR-Cas 同類產品具有幾個即時優勢：
還應注意，Precision BioSciences 擁有支持 ARCUS 基因編輯平台的 100% 知識產權。這意味著該公司也為投資者提供了一種在醫療保健領域之外擁有基因編輯應用的方式。
一家全資子公司 Elo Life Systems 正在農業生物科技應用中部署該工具組。目前的管線包括有益心臟健康的芥花油（與嘉吉合作）、來自西瓜和甜菊的零卡路里甜味劑成分，以及高蛋白鷹嘴豆。
後者可能成為無動物蛋白應用的重要產品，因為許多植物蛋白公司，包括 Beyond Meat，目前依賴豌豆蛋白。如果鷹嘴豆能發揮其潛力並可與豌豆互換（一個障礙：實現中性風味），那麼 Precision BioSciences 將能夠在植物蛋白領域抓住一個隱秘的增長機會。CRISPR Therapeutics 和 Editas Medicine 無法這麼說。
圖片來源：Getty Images。
是什麼驅動了這支基因編輯股票的波動？
華爾街讓 Precision BioSciences 的市值一路跌至僅 3 億美元——與 CRISPR 公司獲得的 10 億美元以上估值相去甚遠——在 10 月下旬。分析師很快意識到他們的錯誤。
11 月 6 日，該公司報告了其首個候選藥物 PBCAR0191 在一項針對某些難以治療的血癌的 1/2a 期研究中的初步臨床結果。該療法的基礎劑量耐受性良好，在 60 天後的前三名患者中未報告嚴重不良事件或劑量限制性毒性。重要的是，三名患者中有兩名獲得了客觀緩解，意味著他們的腫瘤縮小了。第三名患者顯示出抗腫瘤活性的跡象。
PBCAR0191 的最新數據是基因編輯潛力的一個絕佳範例。Precision BioSciences 部署了 ARCUS 平台來工程化嵌合抗原受體 T（CAR-T）細胞，以靶向 CD19——一種在某些免疫細胞表面表達的抗原。這使得 CAR-T 藥物能夠有效鎖定癌性白血球。
也許更重要的是，所採用的 CAR-T 細胞並非來自參與研究的患者，而是來自捐贈者。這種稱為異源性的特徵，使得細胞藥物可以「現貨供應」，而不是從患者體內提取、在實驗室中培養，然後在耗時且昂貴的過程中重新注入患者體內。事實上，PBCAR0191 在患者體內進行了擴增（即增殖）。
投資者對下一次數據更新（在美國血液學會年會上，這次包括總共九名患者）不那麼確定。獲得最長持續緩解的患者在六個月後復發，而兩名在 14 天時有反應的患者在 28 天時顯示出疾病進展的跡象。雖然參與研究的所有患者都患有晚期疾病，而且 Precision BioSciences 仍在探索更高劑量的候選藥物，但投資者恐慌並拋售了股票。
這可能是一個激烈的反應，儘管股價自 11 月初以來仍上漲了 50%，但投資者還有其他進展值得期待。
不要忽視這支基因編輯股票
Precision BioSciences 在 9 月底持有 2.06 億美元現金，這應該足以支持其度過接下來幾次開發公告。現在股價在翻了三倍後大跌，可能不是進行公開股票發行以充實資產負債表的最佳時機。
無論如何，目前市值僅 10 億美元，這個基因編輯平台為投資者提供了很多東西，包括有希望的臨床結果和在農業生物科技應用中的隱秘長期催化劑。如果你對基因藥物感興趣，或者你已經持有任何三支 CRISPR 股票中的一支，那麼可能是時候仔細看看 ARCUS 基因編輯系統，或在你的投資組合中為它留一個位置了。