Argenx暂停甲状腺眼病扩展：UplighTED试验失败对其产品线的影响

Argenx SE在甲状腺眼病领域的雄心壮志遇到了重大阻碍。比利时生物技术公司宣布停止其评估Efgartigimod PH20 SC用于中重度甲状腺眼病的第三阶段UplighTED临床项目，原因是其独立数据监测委员会(IDMC)提出的无效性建议。此公告引发了市场的剧烈反应，股价在盘前交易中下跌超过6%。

为什么试验失败以及其意义

IDMC在审查了24周未盲法患者数据和UplighTED研究的中期分析结果后作出了无效性判断。这并非安全性问题，而是疗效问题。该治疗未能展现出Argenx原本预期的临床益处，未能通过其创新的免疫学方法有效治疗甲状腺眼病。

公司曾将Efgartigimod PH20 SC定位为一种精准免疫靶向解决方案，与传统的甲状腺眼治疗方法如皮质类固醇和手术干预不同。甲状腺眼病在美国每10万人中约影响19人，主要影响女性，症状包括眼球突出、干燥、疼痛和复视。

一个本已成功的分子的新挫折

此次停止并不意味着药物平台本身存在根本性问题，而是战略上的调整。Efgartigimod——在其VYVGART系列中——仍已获得FDA批准，并在其他适应症中取得商业成功。VYVGART已用于AChR抗体阳性重症肌无力的治疗，而VYVGART Hytrulo(将efgartigimod alfa与透明质酸酶结合的皮下注射制剂)也已获得FDA批准。

2025年第三季度的财务表现部分反映了这一点：VYVGART产品的净销售额达到11.3亿美元，比2024年同期的6亿美元增长了88%。在现有适应症中的强劲增长巩固了公司研发投入的收入基础。

展望未来：数据分析与发展方向

Argenx并未完全放弃甲状腺眼病的研究，而是计划对已积累的数据进行全面的事后分析，以寻找未来开发的潜在线索。这一深入分析的结果将于即将召开的医学会议上公布，为该治疗领域的替代策略留出空间。

股价周五收盘为877.94美元，下跌1.30%，反映出投资者的失望，但已获批产品的商业动力仍然存在。对于追踪公司管线的生物科技投资者来说，这一结果强调了尽管有令人鼓舞的临床前理由，晚期开发仍充满不确定性。