Agios的突破性AQVESME获得FDA批准，用于成人地中海贫血的治疗

艾吉奥制药公司（(AGIO)）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）对AQVESME (mitapivat)的批准，标志着地中海贫血治疗方案的重要里程碑。这款口服丙酮酸激酶激活剂现已获准用于成人群体中管理贫血——包括需要定期输血和不需要输血的患者。

地中海贫血管理的首个同类药物认定

此次批准的独特之处在于AQVESME的双重适应症状态。该药成为唯一获得FDA批准，覆盖依赖输血和非依赖输血的α-和β-地中海贫血患者的治疗药物。这一全面的标签反映了该药在治疗潜力方面超越了以往的治疗选择，能够惠及更广泛的患者群体。

双品牌策略与市场推广

监管框架包括根据适应症和地区制定的不同品牌策略。在美国市场，地中海贫血适应症采用风险评估与缓解策略（REMS）计划，并以AQVESME的名义销售。同时，含有相同活性成分的药物在国内以PYRUKYND品牌进行丙酮酸激酶缺乏症的治疗，且无需REMS要求。

国际市场则采取统一策略——无论在何处获得监管批准或正在审查中，PYRUKYND品牌都适用于PK缺乏症和地中海贫血的治疗适应症。这种命名架构简化了全球商业化流程，同时确保符合地区安全监测协议。

时间表与市场供应

艾吉奥预计，AQVESME将在2026年1月底前到达美国药房，前提是完成REMS计划的实施。这一推出时间将使地中海贫血治疗方案在2026年初实现市场准入，为公司提供数月时间建立基础设施和医疗提供者教育。

股市反应

AGIO的股价在正常交易中收于24.59美元，较前一交易日下跌0.36美元，跌幅为1.44%。盘后交易显示变动有限，股价接近24.58美元。投资者的理性反应表明市场对FDA批准的预期已基本达成平衡。