EDG-7500 推进第二阶段HCM试验，兼具肌节功能和安全性双重益处

Edgewise Therapeutics (EWTX) 在其治疗肥厚型心肌病的临床开发项目中取得了重大进展。公司成功完成了评估EDG-7500的2期CIRRUS-HCM试验的B部分和C部分，而正在进行的D部分的中期结果显示出令人安心的安全特征，使该心肌肉节段调节剂在竞争方案中脱颖而出。

了解HCM未满足的需求

肥厚型心肌病仍然是最主要的遗传性心脏疾病，影响大约每500人中就有1人。除了遗传因素外，HCM患者还面临显著的生活质量挑战，包括突发性心脏骤停、心律失常和逐渐恶化的心力衰竭风险。现有的治疗方案常常引入收缩功能障碍的并发症，造成临床上的空白，亟需更安全、能保持正常心脏功能的治疗替代方案。

EDG-7500的肌节功能机制如何工作

EDG-7500是一种选择性口服心肌肌节调节剂，靶向心脏的基本收缩机械。通过调节肌节功能，减少早期收缩速度，同时促进舒张期放松，药物解决了HCM的发病机制，而不影响收缩性能——这是与早期肌球蛋白抑制剂方法的关键区别。

不同HCM亚型的试验结果

A部分于2025年4月建立了概念验证，四周剂量研究显示出快速的临床改善，包括左室流出道压差的降低和患者报告的结果改善。值得注意的是，没有发生有意义的左心室射血分数(LVEF)的降低。

在B部分招募的阻塞性HCM患者中，剂量依赖性地在多个临床指标上表现出改善：NT-proBNP下降、堪萨斯城心肌病问卷评分提升、纽约心脏病协会功能分级改善，以及左室流出道压差的降低。

C部分将发现扩展到非阻塞性HCM患者，显示NT-proBNP改善和舒张功能的有利趋势，确认肌节功能优化对两种HCM表型均有益。

正在进行的D部分研究的安全性数据

D部分的中期数据显示，EDG-7500的耐受性优势得到巩固。该化合物未显示临床意义上的LVEF下降，也未在连续心脏监测中检测到房颤病例——这些结果显著区别于其他靶向肌节的药物的安全性特征。

开发时间表与股价表现

Edgewise预计将在2026年第二季度公布完整的12周D部分数据，计划在2025年底启动3期临床试验。市场反应积极，EWTX在盘前交易中报22.75美元，涨幅为4.62%。过去一年，该股价在10.60美元至30.48美元之间波动。

通过EDG-7500的机制保持收缩功能，可能大幅减少临床监测需求，并在获批后有望扩大适用患者群体。