OMER 股票因FDA批准新型TA-TMA治疗药物YARTEMLA而上涨

欧米罗公司 (OMER) 已获得FDA对YARTEMLA (narsoplimab-wuug)的批准，标志着血液干细胞移植相关血栓性微血管病治疗方案的历史性突破。在盘前交易中，股价为9.00美元，反映出2.86%的涨幅，过去十二个月内股价波动范围为2.95美元至12.10美元。

批准背后的临床意义

移植相关血栓性微血管病是最具破坏性的移植后并发症之一，重症病例的死亡率超过90%。幸存者常常面临持续的肾功能障碍和长期生活质量下降。缺乏获批的治疗方案使临床医生在应对这一危及生命的疾病时手段有限。

YARTEMLA通过靶向补体系统的凝集素途径中的关键激活酶MASP-2，填补了这一关键空白。通过选择性抑制该酶，治疗可以中断驱动TA-TMA的级联反应，同时保留补体系统中对抗感染所必需的经典途径和旁路途径。这一选择性机制使其区别于更广泛的补体抑制剂，也解释了其良好的安全性。

临床疗效与安全性数据

此次监管决定基于一项关键的第2期试验以及一项全面的扩展准入计划的有力证据。患者结果显示：

• 试验参与者中61%实现完全反应，扩展准入队列中为68%
• 100天生存率为73%（试验）和74%（更广泛的准入计划）
• 无需使用盒装警告或风险评估与缓解策略 (REMS)
• 无强制性预治疗疫苗接种

值得注意的是，36%的治疗患者出现严重感染，但监管机构认为整体利益-风险评估倾向于批准。这标志着对这一此前无法治疗疾病的治疗范式的关键调整。

市场准入与地理扩展

欧米罗计划于2026年1月开始在美国市场推出YARTEMLA，配备成熟的账单基础设施和患者援助计划。公司还已向欧洲药品管理局提交了市场授权申请，预计监管决定将在2026年中期做出。

此次批准是在公司成功应对最初FDA完整回复信后，通过补充数据提交和重新申请实现的。该批准不仅彰显了未满足的医疗需求，也体现了监管机构对补体靶向治疗在移植医学中潜力的认可。