La ventaja de movilización rápida de Burixafor: el avance en CXCL12 muestra promesas en la terapia con células madre de mieloma

Exicure Inc. (XCUR) las acciones subieron más del 65% hasta los 8,69 dólares en las operaciones posteriores al cierre tras datos clínicos alentadores de la fase 2 para su candidato en investigación Burixafor en el tratamiento del mieloma múltiple. Los resultados positivos se dieron a conocer en la Reunión Anual ASH de ayer, marcando un hito importante para este enfoque novedoso en la movilización de células madre.

Comprendiendo el mecanismo: Ventaja del bloqueo de CXCL12

En el centro de la innovación de Burixafor está su mecanismo que apunta a la señalización de CXCL12. El medicamento funciona bloqueando la unión de CXCL12 a los receptores CXCR4 ubicados en las células progenitoras hematopoyéticas (HPCs). Este bloqueo provoca una movilización rápida de las células madre desde la médula ósea hacia la circulación periférica, donde están disponibles para su recolección. A diferencia de los agentes de movilización existentes como plerixafor y motixafortide—que requieren pretratamiento durante la noche—Burixafor demuestra una cinética claramente más rápida, alcanzando niveles máximos de células CD34+ en la sangre en solo una hora tras la administración.

Resultados del ensayo clínico: Eficacia sólida en trasplantes autólogos

El estudio de fase 2 evaluó Burixafor combinado con propranolol y factor estimulante de colonias de granulocitos en la optimización de la recolección de células madre hematopoyéticas para pacientes con mieloma múltiple que se preparan para un trasplante autólogo de células hematopoyéticas (AHCT).

Logro del objetivo primario: De 19 participantes en el estudio, 17 pacientes (89,5%) lograron recolectar el umbral requerido de al menos 2 × 10⁶ células CD34+ por kilogramo de peso corporal en dos sesiones de aféresis. Solo dos participantes requirieron una tercera sesión de recolección para alcanzar la cantidad de células objetivo. Esta alta tasa de éxito en dos procedimientos subraya la eficacia de la movilización con Burixafor.

Cronograma de recuperación post-trasplante: Entre quienes avanzaron al trasplante, la recuperación mediana de neutrófilos ocurrió a los 13 días, mientras que la reconstitución de plaquetas tomó una mediana de 17,5 días—cronogramas consistentes con un engraftment hematopoyético exitoso.

Contexto clínico: Panorama del tratamiento del mieloma múltiple

El mieloma múltiple, una neoplasia que afecta las células plasmáticas de la médula ósea, presenta desafíos en el tratamiento, incluyendo supresión inmunitaria, deterioro óseo y complicaciones renales. El trasplante autólogo de células hematopoyéticas (AHCT) sigue siendo el enfoque terapéutico estándar para casos recién diagnosticados en Estados Unidos, generalmente tras quimioterapia de alta dosis. El éxito del AHCT depende críticamente de una movilización y recolección efectivas de suficientes células progenitoras hematopoyéticas—áreas donde la acción rápida de bloqueo de CXCL12 de Burixafor demuestra una ventaja clara.

Recepción en el mercado y implicaciones en la línea de tiempo

El aumento dramático del 65% en el precio de las acciones refleja la confianza de los inversores en el potencial de Burixafor para agilizar el proceso de recolección de células madre. La factibilidad de administrar el medicamento el mismo día—donde los pacientes reciben Burixafor y se someten a aféresis en días idénticos—representa un avance significativo respecto a las terapias existentes que requieren protocolos de preparación durante la noche. XCUR cerró la sesión anterior a 5,33 dólares, habiendo ganado un 3,50% ese día.