El medicamento de Sanofi para la esclerosis múltiple enfrenta un nuevo obstáculo de la FDA ya que la CRL retrasa el calendario de aprobación

La inhibidora de BTK de Sanofi, tolebrutinib, enfrentó otro obstáculo regulatorio cuando la FDA emitió una carta de respuesta completa (CRL) rechazando la solicitud del medicamento para tratar la esclerosis múltiple secundaria progresiva no recaída (nrSPMS) en adultos. El revés marca la segunda demora importante en lo que va de año, ya que la agencia ya había extendido su plazo de revisión dos veces—primero en tres meses hasta diciembre de 2025, y luego nuevamente hasta finales del primer trimestre de 2026 tras la presentación por parte de la empresa de un protocolo de acceso ampliado.

La montaña rusa regulatoria: cronología de retrasos

El proceso de aprobación de tolebrutinib ha sido de todo menos sencillo. La FDA inicialmente fijó una fecha de decisión para el 28 de septiembre de 2025, pero clasificó los análisis clínicos adicionales de Sanofi como una enmienda mayor, lo que retrasó la fecha límite hasta diciembre. Cuando la empresa presentó un programa de acceso ampliado a petición de la FDA, la agencia revisó nuevamente las expectativas, con una orientación adicional prevista ahora para marzo de 2026. Este patrón de extensiones suele indicar preocupaciones subyacentes sobre la eficacia o la seguridad de los datos durante el proceso de revisión.

Mientras tanto, las acciones de SNY han subido solo un 1,1% en los últimos seis meses, muy por debajo del aumento del 20,4% del sector de la salud en ese mismo período—una brecha de rendimiento que refleja las preocupaciones de los inversores sobre la cartera de productos.

Los reveses clínicos agravan las presiones regulatorias

Más allá del obstáculo del nrSPMS, Sanofi anunció resultados decepcionantes en ensayos de tolebrutinib en la esclerosis múltiple primaria progresiva (PPMS). El estudio de fase III PERCEUS no logró demostrar eficacia en ralentizar la progresión de la discapacidad en comparación con el placebo, lo que llevó a la compañía a abandonar el desarrollo en esta indicación a pesar de que la PPMS afecta aproximadamente al 10% de la población de pacientes con EM.

El pasado problemático del medicamento también influyó en los plazos de desarrollo. En 2022, la FDA impuso una suspensión clínica parcial en los estudios de tolebrutinib en varias indicaciones tras identificar lesiones hepáticas inducidas por el medicamento en los participantes del ensayo. Aunque los programas de EM continuaron bajo protocolos modificados, los estudios de miastenia gravis fueron completamente discontinuados a medida que el panorama competitivo cambiaba.

Un rayo de esperanza: Wayrilz obtiene aprobación en la UE

No todos los inhibidores de BTK de Sanofi enfrentan obstáculos. La Comisión Europea aprobó Wayrilz (rilzabrutinib) para la trombocitopenia inmunitaria (ITP) en pacientes resistentes al tratamiento, tras una opinión positiva de la Agencia Europea de Medicamentos. La aprobación se basó en datos de la fase III LUNA 3 que mostraron mejoras sostenidas en el recuento de plaquetas y alivio de los síntomas. La FDA ya había aprobado Wayrilz para ITP persistente o crónica en agosto de 2025, lo que le da a Sanofi al menos una victoria regulatoria para compensar los retrasos de tolebrutinib.

¿Qué sigue para la CRL y el sentimiento de los inversores?

La carta de respuesta completa sobre tolebrutinib efectivamente reinicia el cronograma de aprobación, requiriendo que Sanofi aborde las preocupaciones de la FDA antes de volver a presentar la solicitud. Dadas las crecientes dificultades clínicas y el escrutinio regulatorio, la comercialización sigue siendo incierta. Para los operadores que monitorean SNY, el rendimiento por debajo de sus pares del sector sugiere que la confianza en la recuperación de la cartera aún es frágil hasta que surjan señales regulatorias más claras.