EDG-7500 Avanza en la Fase 2 del ensayo HCM con beneficios duales en la función del sarcómero y perfil de seguridad

Edgewise Therapeutics (EWTX) ha revelado avances significativos en su programa de desarrollo clínico para el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica. La compañía concluyó con éxito las Partes B y C del ensayo de fase 2 CIRRUS-HCM que evalúa EDG-7500, mientras que los hallazgos interinos del estudio en curso en la Parte D demuestran una firma de seguridad tranquilizadora que distingue a este modulador del sarcómero cardíaco de otros enfoques competidores.

Comprendiendo la Necesidad No Satisfecha en HCM

La miocardiopatía hipertrófica sigue siendo el trastorno cardíaco hereditario principal, afectando aproximadamente a uno de cada 500 individuos. Más allá del componente genético, los pacientes con HCM enfrentan desafíos sustanciales en su calidad de vida, incluyendo un mayor riesgo de muerte súbita, arritmias y insuficiencia cardíaca progresiva. Las opciones de tratamiento existentes a menudo introducen complicaciones de disfunción sistólica, creando una brecha clínica para alternativas terapéuticas más seguras que preserven la función cardíaca normal.

Cómo Funciona el Mecanismo de Acción del Sarcómero en EDG-7500

EDG-7500 funciona como un modulador selectivo oral del sarcómero cardíaco, dirigido a la maquinaria contráctil fundamental del corazón. Al modular la función del sarcómero para reducir la velocidad de contracción temprana mientras promueve una relajación diastólica mejorada, el medicamento aborda la fisiopatología de la HCM sin comprometer el rendimiento sistólico—una distinción crítica respecto a enfoques anteriores con inhibidores de miosina.

Resultados del Ensayo en los Subtipos de HCM

La Parte A estableció la prueba de concepto en abril de 2025, con un estudio de dosificación de cuatro semanas que mostró mejoras clínicas rápidas, incluyendo la reducción del gradiente LVOT y resultados reportados por los pacientes mejorados. Notablemente, no se produjo una reducción significativa en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (LVEF).

El cohorte de HCM obstructiva inscrito en la Parte B reveló mejoras dependientes de la dosis en múltiples marcadores clínicos: reducción de NT-proBNP, puntuaciones mejoradas en el Cuestionario de Cardiomiopatía de Kansas City, mejor clase funcional de la New York Heart Association y reducción de los gradientes del tracto de salida del ventrículo izquierdo.

La Parte C extendió los hallazgos a pacientes con HCM no obstructiva, demostrando mejoras en NT-proBNP y tendencias favorables en la función diastólica, confirmando que la optimización de la función del sarcómero beneficia a ambos fenotipos de HCM.

Datos de Seguridad del Estudio en Curso en la Parte D

Los datos interinos de la Parte D refuerzan la ventaja de tolerabilidad de EDG-7500. El compuesto no mostró reducciones clínicamente significativas en la LVEF y no se detectaron casos de fibrilación auricular bajo monitoreo cardíaco continuo—resultados que diferencian sustancialmente su perfil de seguridad de otros agentes dirigidos al sarcómero.

Cronograma de Desarrollo y Rendimiento de las Acciones

Edgewise espera publicar el conjunto completo de datos de 12 semanas de la Parte D en el segundo trimestre de 2026, con la iniciación de la fase 3 prevista para finales de 2025. La respuesta del mercado ha sido positiva, con EWTX cotizando a $22.75 en actividad previa a la apertura, lo que representa un aumento del 4.62%. En el último año, la acción ha oscilado entre $10.60 y $30.48.

La preservación de la función sistólica mediante el mecanismo de EDG-7500 podría reducir sustancialmente los requisitos de monitoreo clínico y potencialmente ampliar la población de pacientes elegibles tras la aprobación regulatoria.