Argenx Menghentikan Perluasan Penyakit Mata Tiroid: Apa arti kegagalan uji coba UplighTED untuk jalur pengembangannya

Argenx SE’s ambisius dorongan ke dalam penyakit mata tiroid menghadapi hambatan signifikan. Perusahaan bioteknologi Belgia mengumumkan penghentian program klinis UplighTED Phase 3 yang mengevaluasi Efgartigimod PH20 SC untuk penyakit mata tiroid sedang hingga parah, setelah rekomendasi ketidakberhasilan dari Komite Pemantauan Data Independen (IDMC). Pengumuman ini memicu reaksi pasar yang tajam, dengan saham turun lebih dari 6% dalam perdagangan pra-pasar setelah keputusan tersebut.

Mengapa Uji Coba Gagal Dan Apa Artinya

Penentuan ketidakberhasilan oleh IDMC datang setelah meninjau data pasien selama 24 minggu yang tidak diblindungi dan hasil analisis interim dari studi UplighTED. Ini bukan masalah keamanan—melainkan masalah efikasi. Pengobatan tersebut tidak menunjukkan manfaat klinis yang diharapkan Argenx saat mereka memulai untuk mengatasi penyakit mata tiroid melalui pendekatan imunologis yang inovatif.

Perusahaan menempatkan Efgartigimod PH20 SC sebagai solusi imun-targeting presisi, membedakannya dari pengobatan tradisional penyakit mata tiroid seperti kortikosteroid dan intervensi bedah. Penyakit mata tiroid mempengaruhi sekitar 19 dari 100.000 individu di Amerika Serikat, terutama mempengaruhi wanita, dengan gejala mulai dari mata menonjol dan kering hingga nyeri dan diplopia.

Kemunduran Untuk Molekul yang Sebelumnya Berhasil

Penghentian ini merupakan pivot strategis, bukan masalah mendasar dengan platform obat itu sendiri. Efgartigimod—di bawah franchise VYVGART—tetap disetujui FDA dan berhasil secara komersial dalam indikasi lain. VYVGART telah ditetapkan untuk miastenia gravis umum pada pasien positif antibodi AChR, sementara VYVGART Hytrulo (formulasi subkutan yang menggabungkan efgartigimod alfa dengan hyaluronidase) juga telah mendapatkan persetujuan FDA.

Kinerja keuangan Q3 2025 menceritakan sebagian dari cerita: penjualan bersih produk VYVGART mencapai $1,13 miliar, meningkat 88% dari tahun ke tahun dari $0,6 miliar yang dicatat pada kuartal yang sama tahun 2024. Pertumbuhan yang kuat dalam indikasi yang ada menegaskan fondasi pendapatan yang mendukung upaya R&D perusahaan.

Melihat ke Depan: Analisis Data Dan Arah Masa Depan

Alih-alih meninggalkan penelitian penyakit mata tiroid sepenuhnya, Argenx bermaksud melakukan analisis post-hoc komprehensif dari data yang terkumpul untuk mengidentifikasi wawasan potensial untuk pengembangan di masa depan. Hasil dari penyelidikan yang lebih mendalam ini akan dipresentasikan di konferensi medis mendatang, meninggalkan pintu terbuka untuk strategi alternatif dalam bidang terapi ini.

Penutupan saham pada hari Jumat di $877,94, turun 1,30%, mencerminkan kekecewaan investor, meskipun mesin komersial yang didukung produk yang disetujui tetap utuh. Bagi investor bioteknologi yang mengikuti pipeline perusahaan, hasil ini menegaskan ketidakpastian pengembangan tahap akhir meskipun ada rasional preklinis yang menjanjikan.