Preço de BioMarin Pharmaceutical Inc

A BioMarin Pharmaceutical Inc. desenvolve e comercializa terapias para pessoas com doenças raras graves e condições médicas potencialmente fatais. Os seus produtos comerciais incluem Vimizim, uma terapia de substituição enzimática para o tratamento da mucopolissacaridose (MPS) tipo IV A, uma doença de armazenamento lisossomal; Naglazyme, uma forma recombinante de N-acetilgalactosamina 4-sulfatase para doentes com MPS VI; e Kuvan, uma forma sintética oral proprietária de 6R-BH4 usada no tratamento de doentes com fenilcetonúria (PKU), uma doença metabólica hereditária. Os produtos comerciais da empresa também incluem Palynziq, uma enzima recombinante de fenilalanina amónia liase conjugada com PEG, administrada por injeção subcutânea para reduzir as concentrações de Phe no sangue; Brineura, uma tripeptidil peptidase 1 humana recombinante para o tratamento de doentes com ceroidose lipofuscínica tipo 2, uma forma da doença de Batten; Voxzogo, um análogo de injeção uma vez por dia do peptídeo natriurético tipo C para o tratamento da acondroplasia; e Aldurazyme, uma proteína purificada concebida para ser idêntica a uma forma naturalmente existente da enzima humana alfa-L-iduronidase. Além disso, desenvolve o valoctocogene roxaparvovec, um vector de vírus adeno-associado, que se encontra em fase III de ensaio clínico para o tratamento de doentes com hemofilia A grave; BMN 307, uma terapia génica mediada por AAV5, que se encontra em Phase 1/2 clinical trial para normalizar os níveis de Phe no sangue em doentes com PKU; e BMN 255, que se encontra em Phase 1/2 clinical trial para tratar a hiperoxalúria primária. A empresa presta serviços a farmácias especializadas, hospitais e agências governamentais não americanas, bem como a distribuidores e grossistas farmacêuticos nos Estados Unidos, Europa, América Latina e a nível internacional. A BioMarin Pharmaceutical Inc. tem acordos de licença e de colaboração com a Sarepta Therapeutics, Ares Trading S.A., Catalyst Pharmaceutical Partners, Inc. e Asubio Pharma Co., Ltd. A empresa foi constituída em 1996 e tem a sua sede em San Rafael, California.