Cathie Wood aposta forte na CRISPR! Terapia de edição genética com taxa de alívio de 90% surpreende a comunidade médica

CRISPR Therapeutics (CRSP) desenvolve terapêuticas de edição genética, com a tecnologia central CRISPR/Cas9. Cathie Wood investe com grande peso, com o preço das ações a 53,77 dólares, subindo 2,54%. Zugo-Cel mostrou uma taxa de remissão de 90% em testes para linfoma, com 70% de remissão completa. Pacientes com Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES) apresentam esgotamento de células B em 48 horas, com remissão sem medicação em seis meses.

Revolucionário avanço clínico do Zugo-Cel

A CRISPR Therapeutics anunciou recentemente os seus dados clínicos mais recentes do seu terapêutica de edição genética Zugo-Cel (antiga CTX112), surpreendendo a comunidade médica. Zugo-Cel é uma terapia CAR-T alogénica, direcionada para a molécula CD19, que é expressa de forma anormal em vários tumores hematológicos malignos. Zugo-Cel utiliza a plataforma CRISPR/Cas9 para edição genética, com o objetivo de potenciar a atividade das células T e permitir que evitem o reconhecimento pelo sistema imunitário do corpo.

Nos ensaios clínicos para o tratamento de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES) e outras doenças autoimunes, Zugo-Cel demonstrou efeitos notáveis. Quatro pacientes tratados com Zugo-Cel, incluindo dois com LES e dois com miopatias necrotizantes mediadas por imunidade, apresentaram uma rápida e significativa esgotamento de células B periféricas em apenas 48 horas, efeito que durou pelo menos 28 dias.

Particularmente, o primeiro paciente com LES tratado atingiu uma remissão clínica sem medicação após seis meses, uma conquista que traz esperança para doenças autoimunes resistentes. O LES é uma doença autoimune crónica, que normalmente requer uso prolongado de imunossupressores, com efeitos secundários significativos e sem cura definitiva. A remissão sem medicação proporcionada por Zugo-Cel sugere que os pacientes poderão futuramente libertar-se da medicação contínua.

Zugo-Cel também mostra potencial forte no tratamento de tumores hematológicos, especialmente linfoma de grandes células B. Em um ensaio clínico com pacientes com linfoma de grandes células B recidivante ou resistente, Zugo-Cel, após administração de 6 milhões de células, apresentou uma taxa de remissão global de 90%, com 70% de remissão completa. Estes resultados representam um avanço importante para pacientes com tratamentos tradicionais limitados.

Os dados do ensaio também indicam que 67% dos pacientes mantiveram remissão completa após um ano de acompanhamento, demonstrando que Zugo-Cel possui eficácia a curto e longo prazo. Ensaios adicionais continuarão a explorar a aplicação desta terapia na área de cânceres hematológicos, podendo tornar-se uma das principais abordagens futuras para o tratamento destas doenças.

Disruptivo e desafios na comercialização da tecnologia CRISPR/Cas9

O sucesso da CRISPR Therapeutics não se deve apenas ao progresso clínico, mas também ao potencial poderoso da sua tecnologia de edição genética. CRISPR/Cas9 é uma técnica capaz de editar sequências de DNA com precisão, permitindo aos cientistas reparar ou substituir genes ao nível celular, o que tem um impacto revolucionário no tratamento de doenças relacionadas com deficiências genéticas. A principal vantagem desta tecnologia é que as terapêuticas CAR-T podem evitar o reconhecimento pelo sistema imunitário, enquanto as terapêuticas alogénicas reduzem significativamente custos e tempo de tratamento.

Dados clínicos do Zugo-Cel

Tratamento de doenças autoimunes

· Paciente com LES atingiu remissão sem medicação após 6 meses

· Esgotamento rápido de células B periféricas em 48 horas

· Efeito durou pelo menos 28 dias

Tratamento de cânceres hematológicos

· Linfoma de grandes células B: taxa de remissão global de 90%

· 70% dos pacientes atingiram remissão completa

· 67% mantiveram remissão após um ano

· Eficaz em recidivantes ou resistentes

No entanto, a tecnologia CRISPR ainda enfrenta desafios. Na aplicação clínica, a precisão e segurança da edição genética são cruciais, pois erros podem causar efeitos secundários graves. Além disso, os custos e o tempo dos ensaios clínicos são elevados, sendo necessário garantir que a tecnologia possa ser amplamente aplicada e que seja competitiva no mercado para alcançar a comercialização. A concorrência no setor de edição genética é crescente, com empresas como Editas Medicine, Intellia Therapeutics a desenvolver tecnologias similares. Os riscos regulatórios e éticos também não podem ser ignorados: o processo de aprovação pela FDA é rigoroso e demorado, sendo necessário acumular dados de segurança a longo prazo, enquanto as políticas de reembolso de seguros de saúde ainda são incertas.

Lógica de investimento de Cathie Wood e perspetivas para as ações da CRISPR

A Ark Invest de Cathie Wood é uma das principais apoiantes da CRISPR Therapeutics. A Ark possui uma grande participação na empresa e tem confiança no futuro da tecnologia de edição genética. Wood acredita que a edição genética será uma inovação importante na medicina futura, e que a CRISPR Therapeutics, como líder nesta área, será uma das empresas mais valiosas na próxima década.

Desde a entrada em bolsa, o desempenho das ações da CRISPR Therapeutics tem sido bastante observado. Apesar dos riscos elevados associados à tecnologia de edição genética, os avanços de pesquisa da empresa continuam a atrair investidores. Com base na performance recente, o preço de fecho na primeira semana de 2026 foi de 53,77 dólares por ação, com uma subida de 2,54%, refletindo uma reação positiva do mercado aos dados clínicos mais recentes.

A CRISPR Therapeutics representa o potencial ilimitado da tecnologia de edição genética na medicina. Através de inovações, a empresa já fez progressos notáveis no tratamento de doenças autoimunes e cânceres hematológicos. Com o avanço dos ensaios clínicos, a CRISPR Therapeutics tem potencial para se tornar uma das principais empresas do setor biotecnológico. Para os investidores, o futuro desta empresa está cheio de oportunidades e desafios, e o apoio de Cathie Wood reforça a confiança na sua performance de ações.

Contudo, os investidores devem estar atentos, pois ações de biotecnologia apresentam alto risco e alta recompensa. Falhas em ensaios clínicos, rejeição regulatória, avanços de concorrentes podem afetar drasticamente o preço das ações. A CRISPR Therapeutics ainda não alcançou lucros sustentáveis, sendo a maior parte da receita proveniente de parcerias, licenças e pagamentos de marcos. A verdadeira receita de comercialização ainda está por vir, à medida que mais terapêuticas forem aprovadas e lançadas no mercado.