Партнерство $275M Denali сигнализирует о подъеме на новые высоты в разработке редких заболеваний

Denali Therapeutics Inc. DNLI получила важное капиталовложение через стратегическое соглашение о роялти-финансировании с Royalty Pharma plc RPRX, что демонстрирует сильную рыночную уверенность в клинической pipeline биотехнологической компании. Сделка, оцененная в $275 миллионов, является значимой проверкой ведущей исследовательской терапии Denali в условиях прохождения критических регуляторных этапов. Рыночное настроение отражало этот импульс, акции DNLI выросли на 5.84% после объявления.

Финансовая структура сделки

Финансирование в $275 миллионов структурировано вокруг будущего коммерциализационного потенциала tividenofusp alfa, исследовательской терапии замещения ферментов Denali, использующей собственную технологию TransportVehicle для лечения мукополисахаридоза типа II — широко известного как синдром Хантера. Соглашение предусматривает двухэтапную модель платежей: Royalty Pharma внесет начальные $200 миллионов после закрытия сделки, при условии ускоренного одобрения FDA, и дополнительные $75 миллионов, запланированные для одобрения Европейским агентством по лекарственным средствам к концу 2029 года. В обмен Royalty Pharma получит 9.25% мировых роялти на чистые продажи tividenofusp alfa, выплаты завершатся, когда мультипликаторы продаж достигнут 3.0x (или 2.5x, если это произойдет к Q1 2039).

Обновление регуляторного пути для Tividenofusp Alfa

Путь Denali включает подачу заявки на biologics license application, которая в настоящее время проходит рассмотрение FDA, с запланированной датой решения на 5 апреля 2026 года — сдвиг с первоначальной даты 5 января. Задержка связана с тем, что Denali представила обновленные данные клинической фармакологии в ответ на запрос FDA в ходе стандартного процесса рассмотрения. Компания уточнила, что поправка касается процедурных требований и не отражает опасений относительно эффективности, безопасности или данных о биомаркерах. FDA классифицировала эту подачу как значительную поправку, что потребовало корректировки сроков, однако она явно не запрашивала дополнительные данные по эффективности или безопасности.

Регуляторный импульс остается сильным, так как tividenofusp alfa ранее получил статус Breakthrough Therapy, Fast Track, Orphan Drug и Designation for Rare Pediatric Disease. Если препарат будет одобрен, он может стать значительным прорывом, поскольку предназначен для лечения как когнитивных, так и физических проявлений синдрома Хантера — что отличает его от существующих ограниченных вариантов терапии.

Развитие более широкой pipeline и стратегические партнерства

Помимо tividenofusp alfa, Denali развивает диверсифицированный pipeline через установленные партнерства. Компания сотрудничает с Takeda TAK по проекту DNL593, исследовательскому препарату, предназначенному для доставки програнулина через гематоэнцефалический барьер при фронтотемпоральной деменции, связанной с мутациями гранулина (FTD-GRN), с текущими исследованиями фаз I/II. Совместное предприятие Denali и Biogen BIIB продолжает прогрессировать в направлении потенциальных применений при болезни Паркинсона. Biogen проводит исследование LUMA IIb на ранних стадиях болезни Паркинсона, полностью набравшее участников в мае 2025 года, результаты ожидаются в 2026. Одновременно Denali проводит исследование Phase IIa BEACON, сосредоточенное на пациентах с болезнью Паркинсона, связанной с LRRK2.

Финансовое положение и рыночный контекст

По состоянию на 30 сентября 2025 года Denali обладает сильным балансом с примерно $872.9 миллионами наличных средств, эквивалентов и рыночных ценных бумаг. Этот финансовый запас, дополненный соглашением о роялти в $275 миллионов, позволяет компании поддерживать свои клинические программы на протяжении нескольких регуляторных решений. Однако, динамика акций за текущий год отражает более широкую волатильность биотехнологического сектора, с падением DNLI на 1.3% при росте отрасли на 20%, что создает потенциальные возможности по мере прояснения клинических данных.

На данный момент Denali занимает рейтинг Zacks #3 (Hold), балансируя потенциал роста в краткосрочной перспективе регуляторных решений с рисками разработки, присущими терапии редких заболеваний.