Прорыв Sanofi в области редких заболеваний легких: Efdoralprin Alfa получает признание EMA

Клиническая эффективность стимулирует достижение регуляторных вех

Фармацевтический сектор стал свидетелем значительного развития, когда Sanofi (SNY) получила статус Орфанного препарата от Европейского агентства по лекарственным средствам (EMA) для своего исследуемого биологического препарата efdoralprin alfa (SAR447537, ранее обозначенного как INBRX-101). Эта награда направлена на лечение эмфиземы, связанной с дефицитом альфа-1-антитрипсина (AATD) у взрослых пациентов, что является важным шагом вперед в терапии редких заболеваний.

Статус Орфанного препарата предназначен для ускорения разработки лекарств, предназначенных для лечения редких состояний, затрагивающих менее 5 из 10 000 человек. AATD представляет собой именно такую проблему — редкое наследственное нарушение, влияющее на функцию легких и печени. Характеризуется недостаточной продукцией белка альфа-1-антитрипсина (AAT), вырабатываемого печенью, что постепенно повреждает ткань легких и вызывает проявления ХОБЛ, включая эмфизему. В тяжелых случаях пациенты сталкиваются с возможностью трансплантации легких как единственного жизнеспособного варианта.

Механизм действия и клинический дизайн

Efdoralprin alfa действует с помощью инновационного биотехнологического подхода: он состоит из рекомбинантного человеческого белка AAT, соединенного с Fc-фрагментом человеческой антитела. Этот дизайн позволяет препарату ингибировать нейтрофильные эластазы — разрушительный фермент, ответственный за прогрессирующее разрушение легочной ткани у пациентов с AATD. Нацеливаясь на этот конкретный патогенетический механизм, терапия направлена на сохранение функции легких и улучшение исходов пациентов.

Клинический путь препарата получил импульс после приобретения Sanofi в 2024 году компании Inhibrx, что расширило портфель редких заболеваний компании. В настоящее время препарат находится на стадии промежуточных исследований, и efdoralprin alfa представляет собой потенциальный сдвиг парадигмы в управлении AATD.

Положительные данные клинических испытаний подтверждают признание EMA

Решение EMA основывалось на убедительных данных глобального исследования фазы II ElevAATe. Это исследование показало, что efdoralprin alfa, вводимый каждые три недели (Q3W) или четыре недели (Q4W), достиг значимых статистических увеличений уровней функционального AAT (fAAT) — достигая нормального физиологического диапазона — при измерении по trough-концентрациям в состоянии стабильности. Особенно важно, что эта эффективность превзошла показатели недельной плазменной терапии по увеличению уровня AAT к 32-й неделе наблюдения.

Помимо основных конечных точек, исследование показало, что efdoralprin alfa значительно повышает средние концентрации fAAT при использовании обеих схем дозирования. Более того, у пациентов наблюдалось большее количество дней с уровнем fAAT выше нижней границы нормы, что соответствует ключевым вторичным целям исследования. Эти результаты подчеркивают потенциал препарата обеспечить превосходное функциональное улучшение при менее частых схемах дозирования.

FDA ранее одобрило этот терапевтический кандидат с помощью программ Fast Track и статуса Орфанного препарата для лечения эмфиземы при AATD, что создало двойной регуляторный путь для ускоренной разработки.

Рыночные показатели и конкурентная среда

Динамика акций Sanofi отражает общие тенденции в фармацевтическом секторе. Акции SNY выросли на 1,3% за последний год, уступая среднему росту отрасли в 13,8%. В настоящее время компания имеет рейтинг Zacks #3 (Hold), и портфель редких заболеваний требует внимания.

Биотехнологический сектор предлагает несколько аналогов с более сильным импульсом. ANI Pharmaceuticals (ANIP), CorMedix (CRMD) и Castle Biosciences (CSTL) имеют рейтинги Zacks #1 (Strong Buy).

ANI Pharmaceuticals демонстрирует устойчивую траекторию прибыли: за 60 дней оценки EPS на 2025 год выросли с $7.29 до $7.56, а прогнозы на 2026 год — с $7.81 до $8.08. Акции выросли на 51,8% за год, а средние сюрпризы по прибыли составили 21,24% за последние четыре квартала.

CorMedix показывает не менее впечатляющие показатели. За 60 дней оценки EPS на 2025 год выросли с $1.85 до $2.87, а прогнозы на 2026 год — с $2.49 до $2.88. CRMD вырос на 29,1% за год с средним сюрпризом по прибыли 27,04%.

Castle Biosciences демонстрирует приближение к прибыльности: оценки убытка за 2025 год сократились с 64 центов до 34 центов, а прогнозы на 2026 год улучшились с убытка в $1.82 до $1.06. Акции выросли на 46,4% за год, а средний размер сюрприза по прибыли — 66,11%.

Перспективные выводы

Признание EMA статуса Орфанного препарата для efdoralprin alfa подтверждает научный и клинический подход, заложенный в стратегию Sanofi по редким заболеваниям. Для пациентов с AATD возможность менее частого дозирования при сохранении превосходных уровней fAAT представляет собой значительный прогресс в качестве жизни. По мере продвижения программы через клинические исследования, регуляторный импульс от этого статуса может ускорить последующие одобрения на других рынках.