Cathie Wood повторно інвестує в CRISPR! Генетична терапія з 90% рівнем полегшення шокує медичну спільноту

CRISPR Therapeutics（CRSP）розробляє генетичні терапії редагування, основна технологія CRISPR/Cas9. Cathie Wood активно інвестує, ціна акцій 53.77 доларів зросла на 2.54%. Zugo-Cel показав 90% рівень ремісії та 70% повної ремісії у випробуваннях на лімфомі. У пацієнтів з системним червоним вовчаком (SLE) через 48 годин відбувається виснаження B-клітин, а через шість місяців досягається безлікарська ремісія.

Революційний клінічний прорив терапії Zugo-Cel

CRISPR Therapeutics нещодавно опублікувала нові клінічні дані щодо своєї генетичної терапії Zugo-Cel (раніше відомої як CTX112), результати яких шокували медичну спільноту. Zugo-Cel — це алогенна CAR-T терапія, спрямована на молекулу CD19, яка експресується аномально у багатьох кров’яних злоякісних пухлинах. Zugo-Cel редагується за допомогою CRISPR/Cas9, щоб підвищити активність T-клітин і уникнути ідентифікації імунною системою.

У клінічних випробуваннях на системний червоний вовчак (SLE) та інших імунних захворюваннях Zugo-Cel показала вражаючі результати. У чотирьох пацієнтів, включаючи двох з SLE та двох з імуномедійованою некротизуючою міопатією, швидко та помітно знизилася кількість периферичних B-клітин вже через 48 годин, і цей ефект тривав щонайменше 28 днів.

Особливо варто відзначити, що перший пацієнт з SLE досяг безлікарської ремісії через шість місяців після терапії, що відкриває нові можливості для лікування важко піддаваних терапії автоімунних захворювань. Системний червоний вовчак — хронічне автоімунне захворювання, для якого традиційні методи вимагають тривалого застосування імуносупресорів, з високими побічними ефектами і без гарантії повного вилікування. Можливість досягнення ремісії без ліків відкриває перспективу для пацієнтів позбавитися від постійного прийому препаратів.

Zugo-Cel також демонструє сильний потенціал у лікуванні кров’яних злоякісних пухлин, зокрема великих B-лімфом. У клінічних випробуваннях на пацієнтах з рецидивуючим або важко піддаваним лікуванню великим B-лімфом показано 90% загальної ремісії та 70% повної ремісії після введення 6 мільярдів клітин. Ці результати є значним проривом для пацієнтів, яким традиційні методи не допомагають.

Дані також свідчать, що 67% пацієнтів зберігають повну ремісію через рік після лікування, що свідчить про довгострокову ефективність Zugo-Cel. Подальші дослідження продовжаться для визначення застосування цієї терапії у сфері кров’яних онкологічних захворювань і потенційно стануть основним методом лікування таких хвороб.

Революційність технології CRISPR/Cas9 та виклики комерціалізації

Успіх CRISPR Therapeutics зумовлений не лише клінічним прогресом, а й потужним потенціалом технології генетичного редагування. CRISPR/Cas9 — це технологія точного редагування ДНК, яка дозволяє вченим виправляти або замінювати гени на клітинному рівні, що має революційне значення для лікування генетичних дефектів. Основна перевага цієї технології — здатність CAR-T терапії уникати ідентифікації імунною системою, а алогенні терапії значно знижують витрати і час лікування.

Клінічні дані Zugo-Cel

Лікування автоімунних захворювань

· Пацієнти з SLE досягли безлікарської ремісії через 6 місяців після терапії

· Швидке виснаження периферичних B-клітин за 48 годин

· Ефект тривав щонайменше 28 днів

Лікування кров’яних онкологічних захворювань

· 90% загальної ремісії при великих B-лімфомах

· 70% пацієнтів досягли повної ремісії

· 67% зберігають ремісію через рік

· Ефективно при рецидивуючих або важко піддаваних лікуванню випадках

Однак технологія CRISPR все ще стикається з викликами. У клінічній практиці важливо забезпечити точність і безпеку редагування генів, оскільки помилки можуть спричинити серйозні побічні ефекти. Крім того, високі витрати та тривалість клінічних випробувань ускладнюють комерціалізацію, потрібно гарантувати широке застосування технології та конкурентоспроможність на ринку. Конкуренція у сфері генетичного редагування зростає: компанії Editas Medicine, Intellia Therapeutics та інші розробляють подібні технології. Регуляторні та етичні ризики також мають значення: процес затвердження FDA є суворим і тривалим, а довгострокові дані безпеки ще збираються. Політика страхового покриття також залишається невизначеною.

Інвестиційна логіка Cathie Wood та перспективи цін на CRISPR

Ark Invest під керівництвом Cathie Wood є одним із головних інвесторів CRISPR Therapeutics. Вона вірить у майбутнє генетичного редагування і вважає, що CRISPR Therapeutics стане однією з провідних компаній у цій галузі на найближчі десять років.

З моменту виходу на біржу акції CRISPR Therapeutics привертають увагу. Незважаючи на високий ризик у сфері генетичного редагування, значний прогрес у дослідженнях і розробках приваблює інвесторів. За останніми даними, у перший тиждень 2026 року ціна закриття становила 53.77 доларів за акцію, зростання — 2.54%, що свідчить про позитивну реакцію ринку на нові клінічні дані.

CRISPR Therapeutics символізує безмежний потенціал технології генетичного редагування у медицині. Компанія вже досягла значних успіхів у лікуванні автоімунних захворювань і кров’яних онкологічних хвороб. З прогресом клінічних досліджень вона має потенціал стати лідером у біотехнологічній галузі. Для інвесторів ця компанія залишається відкритою для можливостей і викликів, а підтримка Cathie Wood додає впевненості у її цінності.

Проте слід пам’ятати, що біотехнологічні акції мають високий рівень ризику і високий потенціал доходу. Неуспіх клінічних випробувань, регуляторні перешкоди, технологічна конкуренція — все це може суттєво вплинути на ціну акцій. CRISPR Therapeutics наразі ще не отримала стабільного прибутку, основний дохід — від ліцензійних угод і етапних платежів, а комерційний дохід очікує на схвалення більшої кількості терапій.