Argenx Ngừng Mở Rộng Bệnh Lồi Mắt Do Tuyến Giáp: Ý Nghĩa Thất Bại của Thử Nghiệm UplighTED Đối Với Dòng Sản Phẩm của Công Ty

Argenx SE’s tham vọng mở rộng vào bệnh lý mắt tuyến giáp đã gặp phải một trở ngại đáng kể. Công ty công nghệ sinh học Bỉ đã thông báo ngừng chương trình lâm sàng giai đoạn 3 UplighTED đánh giá Efgartigimod PH20 SC cho bệnh lý mắt tuyến giáp mức độ trung bình đến nặng, sau khi nhận được đề xuất không thành công từ Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập (IDMC). Thông báo này đã kích hoạt phản ứng mạnh trên thị trường, cổ phiếu giảm hơn 6% trong phiên giao dịch trước giờ mở cửa sau quyết định.

Tại sao thử nghiệm thất bại và ý nghĩa của nó

Quyết định không thành công của IDMC xuất phát sau khi xem xét dữ liệu bệnh nhân không mù quáng trong 24 tuần và kết quả phân tích tạm thời từ các nghiên cứu UplighTED. Đây không phải là vấn đề an toàn—mà là vấn đề hiệu quả. Phương pháp điều trị đơn giản không thể chứng minh lợi ích lâm sàng như Argenx kỳ vọng khi bắt đầu nghiên cứu bệnh lý mắt tuyến giáp thông qua một phương pháp miễn dịch mới.

Công ty đã định vị Efgartigimod PH20 SC như một giải pháp nhắm mục tiêu miễn dịch chính xác, khác biệt so với các phương pháp điều trị bệnh lý mắt tuyến giáp truyền thống như corticosteroids và phẫu thuật. Bệnh lý mắt tuyến giáp ảnh hưởng khoảng 19 trên 100.000 người tại Hoa Kỳ, chủ yếu ảnh hưởng đến phụ nữ, với các triệu chứng từ lồi mắt và khô mắt đến đau và song thị.

Một bước lùi đối với một phân tử thành công khác

Việc ngừng này thể hiện một sự điều chỉnh chiến lược, không phải vấn đề căn bản với nền tảng thuốc. Efgartigimod—dưới thương hiệu VYVGART—vẫn được FDA chấp thuận và thành công thương mại trong các chỉ định khác. VYVGART được sử dụng cho bệnh nhược cơ mạn tính tổng quát ở bệnh nhân dương tính với kháng thể AChR, trong khi VYVGART Hytrulo (dạng tiêm dưới da kết hợp efgartigimod alfa với hyaluronidase) cũng đã được FDA chấp thuận.

Hiệu suất tài chính quý 3 năm 2025 kể một phần câu chuyện: doanh thu ròng của sản phẩm VYVGART đạt 1,13 tỷ USD, tăng 88% so với cùng kỳ năm 2024 là 0,6 tỷ USD. Sự tăng trưởng mạnh mẽ trong các chỉ định hiện có này nhấn mạnh nền tảng doanh thu hỗ trợ các nỗ lực R&D của công ty.

Nhìn về phía trước: Phân tích dữ liệu và hướng đi tương lai

Thay vì từ bỏ hoàn toàn nghiên cứu bệnh lý mắt tuyến giáp, Argenx dự định tiến hành phân tích hậu hoc toàn diện dữ liệu tích lũy để xác định các khả năng khám phá mới cho các phương pháp phát triển trong tương lai. Kết quả từ cuộc điều tra sâu hơn này sẽ được trình bày tại một hội nghị y học sắp tới, mở ra khả năng cho các chiến lược thay thế trong lĩnh vực điều trị này.

Giá cổ phiếu đóng cửa thứ Sáu ở mức 877,94 USD, giảm 1,30%, phản ánh sự thất vọng của nhà đầu tư, mặc dù động lực thương mại từ các sản phẩm đã được phê duyệt vẫn còn nguyên vẹn. Đối với các nhà đầu tư công nghệ sinh học theo dõi dòng sản phẩm của công ty, kết quả này nhấn mạnh tính không thể đoán trước của quá trình phát triển giai đoạn cuối mặc dù có lý do tiền lâm sàng đầy hứa hẹn.