Inovio's INO-3107 vượt qua cột mốc xem xét của FDA khi điều trị u nhú tiến tới phê duyệt

Inovio Pharmaceuticals đã đạt được một cột mốc quan trọng về mặt quy định khi FDA chính thức chấp nhận Đơn đăng ký Giấy phép Sinh phẩm (Biologics License Application - BLA) cho INO-3107, một phương pháp điều trị mới đối với bệnh phì đại thanh quản tái phát—một căn bệnh hiếm gặp đặc trưng bởi sự phát triển lành tính tái diễn trong đường hô hấp. Cơ quan quản lý đã đặt mục tiêu quyết định vào ngày 30 tháng 10 năm 2026 và cho biết không có ý định tổ chức cuộc họp ủy ban tư vấn ở giai đoạn này.

Động thái này đi kèm với một điều kiện đáng chú ý: FDA đã chỉ rõ trong thư chấp nhận rằng Inovio có thể cần cung cấp thêm bằng chứng để chứng minh cho con đường phê duyệt nhanh mà công ty đang theo đuổi. Lập trường có điều kiện này ngay lập tức gây áp lực lên cổ phiếu, giảm 19.21% trong giao dịch trước thị trường xuống còn $1.85, phản ánh mối lo ngại của nhà đầu tư về các trở ngại tiềm năng phía trước. Trong vòng một năm qua, cổ phiếu INO dao động trong khoảng từ $1.30 đến $2.98.

Trường hợp lâm sàng: Tại sao điều này quan trọng đối với bệnh nhân

Bệnh phì đại thanh quản tái phát chủ yếu xuất phát từ nhiễm HPV-6 và HPV-11, tạo thành vòng luẩn quẩn gây tắc nghẽn đường thở và cần can thiệp phẫu thuật lặp đi lặp lại. Phương pháp điều trị hiện tại gần như hoàn toàn dựa vào phẫu thuật—tiêu chuẩn chăm sóc—nhưng đặc điểm nổi bật của bệnh chính là sự tái phát. Bệnh nhân phải trải qua nhiều thủ thuật mỗi năm, mỗi thủ thuật đều tiềm ẩn rủi ro đối với tính toàn vẹn của dây thanh quản và chất lượng cuộc sống tổng thể.

INO-3107 đại diện cho một bước đi khác biệt so với vòng quay phẫu thuật này. Liệu pháp này được thiết kế để kích hoạt phản ứng miễn dịch T-cell đặc hiệu kháng nguyên hướng vào các tế bào nhiễm HPV-6 và HPV-11, có khả năng ngăn chặn hoặc trì hoãn sự phát triển lại của u nhú ở mức độ miễn dịch.

Dữ liệu Giai đoạn 1/2: Bằng chứng xác thực

Bằng chứng lâm sàng hỗ trợ việc nộp BLA tập trung vào các bệnh nhân có tiền sử phẫu thuật đã được ghi nhận—cụ thể, những người cần ít nhất hai thủ thuật trong năm trước đó. Kết quả đáng chú ý:

• Năm thứ nhất: 72% bệnh nhân điều trị đã giảm 50-100% số lần phẫu thuật cần thiết
• Năm thứ hai: 86% bệnh nhân có thể đánh giá được duy trì các lợi ích lâm sàng này mà không cần thêm liều; đáng chú ý, một nửa trong số đó không cần phẫu thuật nào cả

Những kết quả này đã được công bố trên các tạp chí có bình duyệt, bao gồm Nature Communications và The Laryngoscope, mang lại sự xác nhận từ bên thứ ba cho các phát hiện.

Dữ liệu về an toàn đã chứng tỏ sự yên tâm, với các tác dụng phụ chủ yếu là nhẹ—đau tại chỗ tiêm và mệt mỏi là những phản hồi phổ biến nhất—xây dựng một hồ sơ dung nạp có thể quản lý được.

Gió chiều quy định và thực tế tài chính

INO-3107 được cấp phép cả Chương trình Thuốc hiếm và Chương trình Điều trị đột phá tại Mỹ, những chương trình này nhằm thúc đẩy nhanh quá trình phát triển và xem xét các phương pháp điều trị cho các bệnh hiếm gặp. Con đường phê duyệt nhanh mang lại lợi thế khác, mặc dù điều kiện của FDA cho thấy trạng thái này không đảm bảo sẽ tồn tại qua quá trình xem xét chính thức.

Bảng cân đối kế toán của công ty thêm phần cấp bách về thời gian cho quá trình phê duyệt. Tính đến ngày 30 tháng 9 năm 2025, Inovio có 50.8 triệu đô la tiền mặt và các khoản đầu tư ngắn hạn—đủ để duy trì hoạt động đến Quý 2 năm 2026, gần đúng với ngày mục tiêu quyết định của FDA.

Ban lãnh đạo Inovio dự định gặp gỡ các quan chức FDA để làm rõ các mối quan ngại của cơ quan này và định hướng cho các bước quy định còn lại. Niềm tin của nhà đầu tư có vẻ phụ thuộc vào điều kiện: thị trường hiện đang định giá rủi ro thực thi cùng với cơ hội điều trị.