InflaRx's Vilobelimab cho thấy tín hiệu hiệu quả bất ngờ từ thử nghiệm giai đoạn 3 về Pyoderma Gangrenosum bị tạm dừng

InflaRx N.V. (IFRX) công bố các phân tích hậu hoc mới từ cuộc điều tra giai đoạn 3 bị ngưng lại của mình về Vilobelimab để điều trị pyoderma gangrenosum, tiết lộ những phát hiện phụ khả quan mặc dù thử nghiệm đã kết thúc sớm vào tháng 5 năm 2025. Việc ngưng lại theo đề xuất của Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập do hiệu quả trung gian không đủ, tuy nhiên phân tích toàn diện của toàn bộ dữ liệu đã phát hiện ra các tín hiệu điều trị mà ban quản lý cho rằng xứng đáng được xem xét lại.

Thách thức lâm sàng và Nhu cầu chưa được đáp ứng

Pyoderma gangrenosum là một rối loạn viêm loét neutrophilic nghiêm trọng ảnh hưởng đến da mà hiện tại chưa có các phương pháp điều trị được FDA chấp thuận. Bệnh nhân phải chịu đựng các vết thương mãn tính, đau đớn, kháng lại các can thiệp tiêu chuẩn, để lại một khoảng trống điều trị đáng kể trong lĩnh vực bệnh hiếm này. Thử nghiệm của InflaRx đánh dấu nghiên cứu hiệu quả ngẫu nhiên, có kiểm soát đầu tiên trong chỉ định này sử dụng việc đóng vết loét mục tiêu hoàn toàn qua hai đánh giá liên tiếp của bệnh nhân như tiêu chí thành công chính—một điểm cuối nghiêm ngặt phản ánh tính chất kháng cự của bệnh.

Dân số thử nghiệm và Hiệu suất điểm cuối

Cuộc điều tra đã tuyển dụng 54 bệnh nhân trong suốt thời gian, trong đó 30 người hoàn thành toàn bộ liệu trình điều trị sáu tháng trước khi quy tắc dừng trước đã kích hoạt việc chấm dứt. Điểm cuối hợp phần chính—đóng vết loét mục tiêu hoàn toàn—không đạt ý nghĩa thống kê khi so sánh nhóm nhận Vilobelimab với nhóm kiểm soát dùng giả dược. Tuy nhiên, các phân tích phụ và phân tích khám phá đã vẽ nên một bức tranh hoàn toàn khác về tiềm năng của liệu pháp thử nghiệm.

Các tín hiệu hiệu quả phụ đáng chú ý

Các chỉ số kết quả phụ cho thấy những cải thiện đáng kể ủng hộ điều trị Vilobelimab. Tỷ lệ bệnh khỏi hoàn toàn đạt 20.8% ở nhóm dùng thuốc so với 5.6% ở nhóm dùng giả dược—một chênh lệch gần bốn lần. Hơn nữa, 36.4% người nhận Vilobelimab đạt hơn 50% giảm thể tích vết loét mục tiêu của họ, so với 16.7% trong nhóm đối chứng giả dược, cho thấy thuốc có thể giải quyết cơ chế bệnh lý nền ngay cả khi không đạt được điểm cuối chính nghiêm ngặt.

Các kết quả do bệnh nhân tự báo cáo cũng cho thấy xu hướng tích cực tương tự. Điểm số Chỉ số Chất lượng Cuộc sống Da liễu giảm 31.1% ở nhóm điều trị, phản ánh những cải thiện ý nghĩa về chất lượng cuộc sống, trong khi nhóm giả dược trải qua mức tăng nhẹ về gánh nặng triệu chứng. Những phát hiện này gợi ý rằng Vilobelimab có thể mang lại lợi ích lâm sàng rõ ràng mặc dù gặp khó khăn với điểm cuối chính.

Hồ sơ an toàn và Khả năng dung nạp

Dữ liệu an toàn cho thấy Vilobelimab nói chung được dung nạp tốt trong toàn bộ dân số nghiên cứu. Hồ sơ tác dụng phụ chủ yếu nhẹ đến trung bình, không xuất hiện các tín hiệu an toàn bất ngờ nào trong quá trình điều tra. Tình hình an toàn tích cực này duy trì phạm vi điều trị của thuốc cho các nghiên cứu phát triển trong tương lai.

Các phân tích hậu hoc củng cố thêm lý do

Các mô hình thống kê toàn diện sau đó cung cấp thêm bằng chứng hỗ trợ. Phân tích mô hình hỗn hợp các phép đo lặp lại đã ghi nhận giảm thể tích vết loét có ý nghĩa thống kê từ tuần 14 đến tuần 26, ủng hộ nhóm điều trị Vilobelimab. Các phân tích hiệp biến cũng cho thấy những cải thiện đáng kể về thể tích và diện tích vết loét—gợi ý rằng việc kéo dài thời gian điều trị có thể tối ưu hóa kết quả lâm sàng trong nhóm bệnh nhân khó quản lý này.

Các nhà quan sát lâm sàng bên ngoài bày tỏ sự lạc quan thận trọng về các phát hiện này, lưu ý rằng mặc dù điểm cuối chính đã không đạt được, dữ liệu tổng thể xác nhận giả thuyết điều trị về ức chế đường C5a/C5aR trong sinh bệnh học của pyoderma gangrenosum. Cơ chế nhắm mục tiêu này vẫn còn hợp lý về mặt khoa học mặc dù thử nghiệm đã bị ngưng lại.

InflaRx làm rõ lý do ngưng thử nghiệm

Công ty nhấn mạnh rằng quyết định chấm dứt sớm dựa trên dữ liệu trung gian từ 30 bệnh nhân đầu tiên tham gia, vốn thiếu các tín hiệu hiệu quả sớm đủ để hỗ trợ tiếp tục tại thời điểm đó. Các phân tích hậu hoc của toàn bộ dữ liệu sau khi kết thúc nghiên cứu đã tiết lộ một hồ sơ tác dụng điều trị tích cực hơn nhiều, cung cấp bằng chứng hồi cứu về hoạt động lâm sàng của Vilobelimab mà các đánh giá trung gian chưa phát hiện ra.

Chiến lược tiếp theo và Liên kết với cơ quan quản lý

InflaRx dự định sẽ làm việc với đại diện FDA để khám phá các khung điểm cuối chính thay thế cho các phát triển trong tương lai. Công ty cho biết việc tiến bộ chương trình pyoderma gangrenosum sẽ có khả năng cần các thỏa thuận hợp tác, vì các nguồn lực của tổ chức vẫn tập trung vào Izicopan (INF904), thuốc ức chế C5aR đường uống của công ty đang trong giai đoạn phát triển nâng cao.

Vilobelimab, được bán dưới tên thương mại GOHIBIC, duy trì trạng thái Phê duyệt Sử dụng Khẩn cấp tại Hoa Kỳ cho bệnh nhân COVID-19 nhập viện cần thở máy hoặc hỗ trợ oxy qua màng ngoài cơ thể. Liên minh Châu Âu đã cấp phép tiếp thị theo các trường hợp đặc biệt cho hội chứng suy hô hấp cấp tính nặng thứ phát do nhiễm SARS-CoV-2.

Bối cảnh tài chính và thị trường

Doanh thu từ GOHIBIC đạt 39 nghìn euro trong nửa đầu năm 2025 từ các kênh phân phối tại Mỹ, so với 42 nghìn euro trong cùng kỳ năm trước. IFRX dao động từ 0.71 đến 2.77 đô la mỗi năm, với hoạt động giao dịch trước thị trường cho thấy cổ phiếu ở mức 0.97 đô la, giảm 4.89% sau tin tức về kết quả thử nghiệm này.