Thuốc điều trị đa xơ cứng của Sanofi gặp trở ngại mới từ FDA khi CRL hoãn lại thời gian phê duyệt

Thuốc ức chế BTK của Sanofi, tolebrutinib, gặp phải trở ngại pháp lý khác khi FDA ban hành thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) từ chối đơn đăng ký thuốc để điều trị bệnh đa xơ cứng tiến triển thứ phát không tái phát (nrSPMS) ở người lớn. Thất bại này đánh dấu lần trì hoãn lớn thứ hai trong năm, khi cơ quan đã gia hạn thời hạn xem xét hai lần—lần đầu thêm ba tháng đến tháng 12 năm 2025, rồi lại gia hạn đến cuối quý 1 năm 2026 sau khi công ty nộp đề xuất mở rộng truy cập.

Cuộc đua pháp lý: Lịch trình các lần trì hoãn

Hành trình phê duyệt tolebrutinib không hề suôn sẻ. Ban đầu, FDA đặt ngày quyết định là ngày 28 tháng 9 năm 2025, nhưng xem các phân tích lâm sàng bổ sung của Sanofi như một sửa đổi lớn, đẩy thời hạn đến tháng 12. Khi công ty nộp đề xuất chương trình truy cập mở theo yêu cầu của FDA, cơ quan đã điều chỉnh kỳ vọng một lần nữa, với hướng dẫn tiếp theo dự kiến vào tháng 3 năm 2026. Mô hình gia hạn này thường phản ánh các mối quan ngại tiềm ẩn về hiệu quả hoặc dữ liệu an toàn trong quá trình xem xét.

Trong khi đó, cổ phiếu SNY đã tăng chỉ 1,1% trong sáu tháng qua, kém xa mức tăng 20,4% của toàn ngành chăm sóc sức khỏe trong cùng kỳ—một khoảng cách hiệu suất phản ánh mối lo ngại của nhà đầu tư về dòng sản phẩm.

Các trở ngại lâm sàng làm tăng áp lực pháp lý

Ngoài rào cản nrSPMS, Sanofi đã công bố kết quả thử nghiệm thất vọng về tolebrutinib trong bệnh đa xơ cứng tiến triển sơ cấp (PPMS). Nghiên cứu phase III PERCEUS không chứng minh được hiệu quả trong việc làm chậm tiến trình mất chức năng so với giả dược, buộc công ty phải từ bỏ phát triển trong chỉ định này mặc dù PPMS ảnh hưởng khoảng 10% dân số mắc MS.

Quá khứ khó khăn của thuốc cũng ảnh hưởng đến tiến trình phát triển. Năm 2022, FDA đã áp dụng tạm dừng một phần các nghiên cứu về tolebrutinib trong nhiều chỉ định sau khi phát hiện tổn thương gan do thuốc gây ra ở các tình nguyện viên thử nghiệm. Trong khi các chương trình MS vẫn tiếp tục theo các quy trình đã chỉnh sửa, các nghiên cứu về bệnh myasthenia gravis đã bị ngưng hoàn toàn khi thị trường cạnh tranh thay đổi.

Một tia hy vọng: Wayrilz được EU phê duyệt

Không phải tất cả danh mục thuốc ức chế BTK của Sanofi đều gặp khó khăn. Ủy ban Châu Âu đã phê duyệt Wayrilz (rilzabrutinib) cho bệnh giảm tiểu cầu miễn dịch (ITP) ở bệnh nhân kháng trị, sau khi nhận được ý kiến tích cực từ Cơ quan Dược phẩm Châu Âu. Việc phê duyệt dựa trên dữ liệu giai đoạn III LUNA 3 cho thấy cải thiện duy trì số lượng tiểu cầu và giảm triệu chứng. FDA đã chấp thuận Wayrilz cho ITP mãn tính hoặc kéo dài từ tháng 8 năm 2025, mang lại cho Sanofi ít nhất một chiến thắng pháp lý để bù đắp cho các trì hoãn của tolebrutinib.

Tiếp theo cho CRL và tâm lý nhà đầu tư

Thư phản hồi hoàn chỉnh về tolebrutinib đã thực sự đặt lại lịch trình phê duyệt, yêu cầu Sanofi giải quyết các mối quan ngại của FDA trước khi nộp lại hồ sơ. Với các thử thách lâm sàng ngày càng tăng và sự kiểm tra chặt chẽ của pháp lý, khả năng thương mại vẫn còn bỏ ngỏ. Đối với các nhà giao dịch theo dõi SNY, hiệu suất kém hơn so với các đối thủ cùng ngành cho thấy niềm tin vào khả năng phục hồi của dòng sản phẩm vẫn còn yếu cho đến khi xuất hiện các tín hiệu pháp lý rõ ràng hơn.