Gần đây tôi đã xem xét lĩnh vực chỉnh sửa gene và tình cờ phát hiện ra điều đáng để suy nghĩ. Mọi người đều nói về CRISPR Therapeutics khi đề cập đến chỉnh sửa gene, nhưng thành thật mà nói? Cơ hội thực sự có thể đã nằm ngay trước mắt chúng ta.

Vì vậy, vấn đề là thế này. CRISPR nổi tiếng với Casgevy, loại thuốc đột phá đoạt giải Nobel đã ra mắt thị trường vào năm 2023. Nó điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm và bệnh beta-thalassemia phụ thuộc truyền máu. Thật sự là điều cách mạng, không còn nghi ngờ gì nữa. Nhưng điểm thú vị là - Casgevy gần như là cơ hội duy nhất của CRISPR hiện tại. Đó là toàn bộ câu chuyện doanh thu.

Bây giờ tôi hiểu tại sao mọi người lại phấn khích về điều đó. Các liệu pháp chỉnh sửa gene có thể thực sự biến đổi cách chúng ta điều trị bệnh tật. Tiềm năng là có thật. Nhưng thực tế thương mại của Casgevy? Nó phức tạp. Chi phí điều trị là 2,2 triệu đô la cho mỗi liệu trình ở Mỹ, đòi hỏi các trung tâm điều trị chuyên biệt, và liên quan đến quá trình thu thập và chỉnh sửa tế bào phức tạp. Các công ty bảo hiểm tự nhiên là do dự. Vì vậy, mặc dù mang tính cách mạng, nhưng nó tạo ra doanh thu tối thiểu và CRISPR vẫn liên tục báo lỗ.

Sau đó bạn có Vertex Pharmaceuticals. Hầu hết mọi người không nghĩ đến họ như một công ty chỉnh sửa gene thuần túy, nhưng chính điều đó làm họ trở nên thú vị. Vertex hợp tác với CRISPR về Casgevy, đúng vậy, nhưng đó chỉ là một phần trong danh mục của họ. Họ có một loạt các sản phẩm thực sự tạo ra lợi nhuận và doanh thu ổn định ngay bây giờ. Casgevy gần như là một phần thưởng cho họ.

Sự khác biệt là ở chỗ này. Nếu bạn là kiểu người mất ngủ vì biến động, CRISPR hoàn toàn có thể gây thiệt hại cho bạn. Dòng sản phẩm của họ có tiềm năng - CTX310 cho cholesterol LDL và lipoprotein(a) có thể thực sự mang tính đột phá nếu vượt qua các thử nghiệm. Nhưng nếu những ứng viên đó gặp trục trặc, cổ phiếu sẽ bị ảnh hưởng nặng nề. Đó là kiểu năng lượng tất hoặc không.

Vertex? Hoàn toàn khác biệt. Đúng vậy, họ không có tiềm năng "moonshot" như CRISPR. Nhưng họ có sự ổn định để chịu đựng các thất bại. Họ có nhiều ứng viên giai đoạn trung và cuối có thể được phê duyệt trong vài năm tới. Tiếp xúc với chỉnh sửa gene mà không đặt tất cả trứng vào một giỏ.

Đây chính là cái nhìn sâu sắc thực sự. Chỉnh sửa gene vẫn còn sơ khai, vẫn đang tìm hiểu cách thức áp dụng và hoàn trả chi phí. CRISPR có thể bùng nổ nếu mọi thứ diễn ra suôn sẻ. Nhưng Vertex mang lại cho bạn khả năng tiếp cận các đột phá trong chỉnh sửa gene trong khi vẫn có một doanh nghiệp hoạt động ngày hôm nay. Đối với hầu hết các nhà đầu tư, đó có lẽ là bước đi thông minh hơn.