Argenx 暫停甲狀腺眼病擴展：UplighTED 試驗失敗對其產品線的影響

Argenx SE 在甲狀腺眼病領域的雄心壯志遭遇重大挫折。這家比利時生技公司宣布停止其評估 Efgartigimod PH20 SC 用於中度至重度甲狀腺眼病的第三階段 UplighTED 臨床計劃，原因是其獨立數據監測委員會（IDMC）提出的無效性建議(IDMC)。此公告引發市場劇烈反應，股價在盤前交易中下跌超過6%。

為何試驗失敗及其意義

IDMC 在審查了24週未盲法患者數據和UplighTED研究的中期分析結果後作出了無效性判定。這並非安全性問題，而是療效問題。該治療並未展現出 Argenx 預期能解決甲狀腺眼病的臨床益處，這是其採用新型免疫學方法的初衷。

公司將 Efgartigimod PH20 SC 定位為一種精準免疫靶向解決方案，與傳統的甲狀腺眼病治療如皮質類固醇和手術干預形成差異。甲狀腺眼病在美國約每10萬人中影響19人，主要影響女性，症狀範圍從眼球突出和乾燥到疼痛和複視。

一個原本成功分子的重要挫折

此次停止並非藥物平台本身的根本問題，而是策略轉變。Efgartigimod—在其 VYVGART 品牌下—仍獲得 FDA 批准，並在其他適應症中取得商業成功。VYVGART 用於AChR抗體陽性患者的全身性重症肌無力，而 VYVGART Hytrulo (將 efgartigimod alfa 與透明質酸酶的皮下注射劑)也已獲得 FDA 批准。

2025年第三季度的財務表現說明了一部分：VYVGART 產品淨銷售額達到11.3億美元，比2024年同期的6億美元增長88%。這一在現有適應症中的強勁增長鞏固了公司研發投入的收入基礎。

展望未來：數據分析與未來方向

Argenx 並未完全放棄甲狀腺眼病的研究，而是計劃對累積數據進行全面的事後分析，以尋找未來開發的潛在見解。這次深入調查的結果將在即將召開的醫學會議上公布，為該治療領域的替代策略留下一扇大門。

股價在星期五收盤為877.94美元，下跌1.30%，反映出投資者的失望，但已獲批產品的商業動能仍然存在。對於追蹤公司管線的生技投資者來說，這一結果凸顯了晚期開發的不確定性，儘管前期臨床理由看似有希望。