Burixafor 的快速動員優勢：CXCL12 突破展現多發性骨髓瘤幹細胞療法的希望

Exicure Inc. (XCUR) 股價在盤後交易中大漲超過65%，達到$8.69，原因是其在多發性骨髓瘤治療中實驗候選藥物Burixafor的第二期臨床數據令人振奮。這些積極的結果於昨日的ASH年會上公布，標誌著這一新型幹細胞動員方法的重要里程碑。

理解機制：CXCL12阻斷的優勢

Burixafor的創新核心在於其針對CXCL12信號的機制。該藥通過阻斷CXCL12與位於造血祖細胞(HPCs)上的CXCR4受體的結合來發揮作用。這一阻斷促使幹細胞迅速從骨髓動員到外周循環，方便收集。與現有的動員劑如plerixafor和motixafortide—這些藥物需要過夜預處理—不同，Burixafor展現出明顯更快的動員速度，在給藥後僅一小時內即可達到血中CD34+細胞的峰值。

臨床試驗結果：自體移植的高效療效

第二期研究評估了Burixafor結合 propranolol 和粒細胞集落刺激因子（G-CSF）在優化多發性骨髓瘤患者自體造血幹細胞收集中的效果，這些患者正準備進行自體造血幹細胞移植(AHCT)。

主要終點達成：
在19名研究參與者中，有17名患者(89.5%)在兩次白血球分離中成功收集到至少2 × 10⁶個CD34+細胞/公斤體重的門檻。只有兩名參與者需要第三次收集來達到目標細胞數。這在兩次程序內的高成功率彰顯了Burixafor的動員效果。

移植後恢復時間：
進入移植的患者中，中位中性粒細胞恢復時間為13天，而血小板重建則為中位17.5天，這些時間表與成功的造血幹細胞移植一致。

臨床背景：多發性骨髓瘤治療現狀

多發性骨髓瘤是一種影響骨髓漿細胞的惡性腫瘤，治療面臨免疫抑制、骨骼退化和腎臟併發症等挑戰。在美國，自體造血幹細胞移植(AHCT)仍是新診斷病例的標準治療方法，通常在高劑量化療後進行。AHCT的成功極大依賴於有效的動員和收集足夠的造血祖細胞—Burixafor快速阻斷CXCL12的作用在這一點上展現出明顯優勢。

市場反應與時間表影響

股價大幅上漲65%反映投資者對Burixafor有望簡化幹細胞收集流程的信心。同日給藥的可行性—患者可在同一天接受Burixafor並進行血液成分分離—相較於現有療法需要過夜準備的方案，是一項重要進步。XCUR在前一個交易日收盤價為$5.33，當天漲幅為3.50%。