Agios 的突破性 AQVESME 獲得 FDA 核准，用於成人地中海貧血治療

安吉奧製藥公司 (AGIO) 已獲得美國FDA對AQVESME (mitapivat)的批准，標誌著地中海貧血治療選擇的重要里程碑。這款口服丙酮酸激酶激活劑現已獲得用於管理成人患者貧血的批准——包括需要定期輸血和不需要輸血的患者。

地中海貧血管理的首創認證

此次批准的特點在於AQVESME的雙重適應症狀態。該藥物成為唯一獲得FDA批准，能涵蓋依賴輸血和非依賴輸血的α-和β-地中海貧血患者的治療藥物。這一全面的標籤反映了該藥物有潛力應對比以往更廣泛的患者群體。

雙品牌策略與市場推廣

監管框架包括根據適應症和地區制定的不同品牌策略。在美國市場，地中海貧血適應症在Risk Evaluation and Mitigation Strategy (REMS)計劃下運作，並以AQVESME的名稱銷售。同時，具有相同活性成分的藥品在國內以PYRUKYND品牌進行丙酮酸激酶缺乏症的治療，該產品不需要REMS要求。

國際市場則採用統一策略——在有監管批准或正在審查中的地區，PYRUKYND品牌同時用於PK缺乏症和地中海貧血的治療適應症。這種命名架構簡化了全球商業化流程，同時符合地區安全監測規範。

時程與市場供應

安吉奧預計AQVESME將於2026年1月底前抵達美國藥房，前提是完成REMS計劃的實施。這一推出時程使得地中海貧血治療方案能在2026年初進入市場，為公司提供數月時間建立基礎設施和醫療提供者教育。

股市反應

AGIO的股價在正常交易結束時收於24.59美元，較前一交易日下跌0.36美元，跌幅為1.44%。盤後交易顯示變動有限，股價接近24.58美元。投資者的反應顯示市場對FDA批准的預期已達到平衡。