基因療法突破：Solid Biosciences 的 SGT-212 獲得 FDA 孤兒藥資格，用於罕見神經疾病

Solid Biosciences Inc. (SLDB) 在FDA的孤兒藥認證方面取得了重要的監管里程碑，針對SGT-212的認定標誌著在治療弗里德雷希共濟失調症 (FA) 方面邁出了關鍵的一步，這是一種罕見且目前無法治癒的遺傳疾病，影響神經系統和心臟。

臨床試驗進展中

這家生物技術公司已在FALCON 1b期臨床試驗中為第一位患者進行了劑量給藥，該試驗旨在測試SGT-212在18至40歲的FA患者中安全性和耐受性，這些患者同時患有心肌肥厚。該多中心、開放標籤的研究的初步結果預計將於2026年下半年公布，前提是達到招募目標。

了解弗里德雷希共濟失調症與SGT-212的方案

弗里德雷希共濟失調症在美國約影響5,000人，在歐洲約影響15,000人。該疾病源於FXN基因的遺傳突變，這會損害鐵蛋白的產生——一種對維持健康線粒體功能至關重要的蛋白質。缺乏足夠的鐵蛋白會導致患者神經系統逐漸退化和心臟併發症，但目前尚無治療方法。

SGT-212代表一種創新的解決方案，採用重組AAV基因替代技術。該療法採用雙重傳遞機制：首先是將SGT-212直接注入小腦齒狀核的腦內核，這是一個專門的腦區；接著通過靜脈注射進入循環系統。這種協調的雙管齊下方法同時針對神經、心臟和系統性表現。

監管成就

除了孤兒藥認證外，SGT-212在2025年1月獲得了快速通道認定，並在2025年12月獲得FDA的罕見兒科疾病認定，加快了開發和審查流程。

擴展的產品線

Solid Biosciences持續推進其基因療法組合，SGT-212是其主要候選藥物。公司還在開發SGT-003，用於杜氏肌營養不良症；SGT-501，針對兒茶酚胺能多形性室性心動過速 (CPVT)；SGT-601，用於TNNT2介導的擴張型心肌病，以及其他多種針對罕見遺傳神經肌肉和心臟疾病的療法。

市場表現

SLDB的股價在星期一的交易中收於$5.24，較前一日下跌0.95%。